Proyectos contra el Cáncer

El proyecto DIGITWINS reúne a expertos internacionales en biología, medicina e informática con el propósito de crear gemelos digitales de pacientes con neuroblastoma, un tumor sólido muy frecuente en la infancia. Estos modelos virtuales reproducen con precisión las características biológicas del tumor y permiten simular el efecto de distintos tratamientos antes de aplicarlos en la práctica clínica. Con ello, el proyecto aspira a inaugurar una nueva etapa en la oncología pediátrica, donde cada niño reciba la terapia más eficaz y menos tóxica según su perfil biológico.

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El proyecto PG-AML propone una revolución en el seguimiento de la leucemia mieloide aguda infantil, una de las más difíciles de tratar. Su objetivo es desarrollar un sistema capaz de detectar células tumorales resistentes a los tratamientos con una sensibilidad sin precedentes, rastreando las huellas genéticas únicas de cada tumor. Este enfoque permitirá ajustar el tratamiento a cada niño, reduciendo toxicidades y anticipando recaídas. Además, los resultados podrán aplicarse en futuros ensayos internacionales, acercando una verdadera medicina de precisión para los niños con leucemia.

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El proyecto Prevention of Neuroblastoma Relapses, busca evitar las recaídas del neuroblastoma, uno de los cánceres infantiles más agresivos. El equipo ha descubierto que las recaídas no se deben solo a mutaciones genéticas, sino a la plasticidad de las células tumorales, que pueden transformarse para resistir los tratamientos. El proyecto probará una terapia combinada que elimine tanto las células sensibles como las resistentes, un enfoque innovador que podría impedir que el cáncer reaparezca. Si los resultados son positivos, esta estrategia abriría el camino a nuevos ensayos clínicos y ofrecería esperanza a los niños con neuroblastoma de alto riesgo.

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El proyecto Cure2MLL, liderado por el Dr. Ronald Stam en el Princess Máxima Center (Utrecht), busca encontrar una cura para los pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) con reordenamiento del gen MLL, una forma especialmente agresiva y resistente al tratamiento. Reuniendo a expertos de varios centros europeos, el consorcio estudia los mecanismos que provocan las recaídas y prueba nuevas terapias en modelos derivados de pacientes para acelerar su llegada a los ensayos clínicos. Cure2MLL aspira a transformar el pronóstico de estos niños, desarrollando tratamientos más seguros, personalizados y eficaces para una de las leucemias más difíciles de la infancia.

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El proyecto HEM-iSMART, coordinado por el Dr. Michael Zwaan en el Princess Máxima Center (Utrecht), impulsa un ambicioso ensayo clínico internacional de medicina personalizada para niños y adolescentes con leucemia o linfoma en recaída o resistentes al tratamiento estándar. Su meta es adaptar cada terapia al perfil genético del tumor, empleando fármacos dirigidos que bloqueen las alteraciones responsables de la resistencia y la progresión de la enfermedad. La iniciativa, desarrollada en 15 países europeos, se centra especialmente en las leucemias y linfomas de tipo T, para los que aún hay pocas opciones efectivas. En conjunto, el proyecto marca un paso decisivo hacia una oncología pediátrica más precisa, colaborativa y humana.

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El proyecto BioESMART busca reactivar una prometedora vía terapéutica para el sarcoma de Ewing y otros tumores pediátricos difíciles de tratar. Su objetivo es evaluar el fármaco Istiratumab, un anticuerpo bispecífico que bloquea simultáneamente dos proteínas claves en el crecimiento tumoral. Además de su uso clínico, el equipo desarrollará un amplio estudio molecular para identificar señales moleculares que indiquen qué pacientes pueden beneficiarse más del tratamiento. Con este enfoque de medicina de precisión, BioESMART aspira a mejorar la eficacia de las terapias dirigidas y reducir los efectos secundarios en niños con cáncer de mal pronóstico.

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El proyecto ENCOURAGER aborda uno de los mayores retos del cáncer infantil: la resistencia a las terapias dirigidas en los tumores cerebrales pediátricos. Para ello, el equipo estudiará cómo algunas células tumorales logran adaptarse y sobrevivir al tratamiento, provocando recaídas. Analizando tumores de pacientes y modelos derivados en laboratorio, los investigadores buscan identificar estas células resistentes y probar nuevas combinaciones de fármacos capaces de eliminarlas. Con ello, ENCOURAGER aspira a anticipar y prevenir la resistencia desde el inicio del tratamiento, sentando las bases para terapias más eficaces y personalizadas que mejoren la supervivencia y la calidad de vida de los niños con gliomas.

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El proyecto EpiTarget-Kids busca descubrir nuevas estrategias terapéuticas frente a los gliomas difusos intrínsecos de tronco (DIPG), uno de los tumores cerebrales más agresivos en la infancia. Mediante el uso de cultivos en 3D y estudio de reguladores que determinan cómo se activan los genes en esta enfermedad, el equipo pretende identificar los mecanismos que hacen a estos tumores tan agresivos y sus posibles puntos débiles. EpiTarget-Kids aspira a abrir el camino hacia tratamientos más personalizados y eficaces para unos pacientes que hoy apenas cuentan con opciones terapéuticas.

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En el corazón de una gran alianza europea, el proyecto ATG4ALL, coordinado por el Dr. Frank van Leeuwen en el Princess Máxima Center (Utrecht), une a investigadores de 14 países para plantar cara a una de las formas más difíciles de leucemia infantil: la leucemia linfoblástica aguda de tipo T (LLA-T). Aunque la mayoría de los niños con leucemia se curan, los que padecen esta variante agresiva tienen pocas opciones si el cáncer reaparece. ATG4ALL quiere cambiar eso creando una plataforma internacional de investigación que combine biobancos, modelos de laboratorio derivados de pacientes y análisis moleculares avanzados. En conjunto, este proyecto marca un paso decisivo hacia una medicina más precisa y colaborativa, con el objetivo de aumentar las tasas de curación y reducir las secuelas en los niños y adolescentes con LLA-T.

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El proyecto MedulloDrugs, liderado por el Dr. Luca Tiberi en la Universidad de Trento, busca encontrar nuevos tratamientos eficaces para el meduloblastoma del grupo 3, el tipo más agresivo de tumor cerebral infantil. Para ello, el equipo ha desarrollado organoides cerebrales humanos, pequeños modelos tridimensionales creados a partir de células madre que reproducen con gran precisión el comportamiento real del tumor. Gracias a esta tecnología, los investigadores probarán cerca de mil fármacos ya aprobados, acelerando la posibilidad de trasladar los resultados a la práctica clínica. Además, explorarán combinaciones con quimioterapias actuales para potenciar su eficacia y reducir toxicidad. En conjunto, MedulloDrugs representa una nueva forma de investigar el cáncer infantil: más realista, más rápida y con un claro enfoque en mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los niños afectados.

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El proyecto Skeletal Late Effects, liderado por el Dr. Phillip Newton en el Karolinska Institutet, aborda uno de los grandes retos tras superar un cáncer infantil: las secuelas óseas provocadas por la radioterapia. Aunque hoy más del 80 % de los niños con cáncer se curan, muchos sufren años después problemas de crecimiento, deformidades o fragilidad ósea. Este estudio busca entender cómo la radiación altera el hueso en desarrollo y qué mecanismos moleculares explican estos daños. Su objetivo final es prevenir y tratar las alteraciones esqueléticas, logrando que los pacientes pediátricos puedan crecer y vivir sin las secuelas del tratamiento.

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El proyecto EurHOLY, liderado por el Dr. Mathieu Simonin en el Hospital Armand Trousseau de París, busca mejorar el tratamiento del linfoma de Hodgkin infantil, el tumor más común en adolescentes. Aunque más del 90% de los pacientes se curan, un 10–15% sufre recaídas o resistencia, y los tratamientos actuales pueden causar graves secuelas a largo plazo. EurHOLY propone sustituir las técnicas de imagen tradicionales por la biopsia líquida, analizando el ADN tumoral circulante en sangre como herramienta para predecir el riesgo, monitorizar la respuesta y detectar recaídas de forma temprana. Los objtevios finales del proyecto son personalizar los tratamientos, reducir toxicidades y mejorar la calidad de vida de los supervivientes.

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El proyecto PATOI, dirigido por el Dr. Samuel Abbou en el Instituto Gustave Roussy (París), busca dar una nueva esperanza a los niños y adolescentes con tumores cerebrales muy agresivos, para los que hoy no existen tratamientos curativos. Los investigadores probarán una combinación innovadora de dos fármacos: niraparib, que impide que las células tumorales reparen su ADN, e irinotecán, que lo daña, logrando así un efecto conjunto más potente. El estudio se desarrollará en siete países europeos, con 58 pacientes, y utilizará biopsias líquidas (un simple análisis de sangre) para seguir la respuesta al tratamiento sin necesidad de cirugías. Si los resultados son positivos, esta terapia podría convertirse en una nueva opción muy prometedora para los tumores cerebrales infantiles más difíciles de tratar.

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Los meduloblastomas de grupo 4 son el tipo más frecuente de meduloblastoma, sin embargo aún no se conocen bien ni se han podido desarrollar tratamientos adecuados.
Desgraciadamente aún no hay modelos adecuados de laboratorio para poder estudiarlos bien y desarrollar nuevas terapias
En este proyecto se desarrollan modelos de laboratorio que puedan reproducir de manera realista la enfermedad de pacientes reales, y crear así una plataforma ideal para estudiar estos tumores y probar nuevos tratamientos.

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Los ependimomas son el tercer tumor cerebral infantil más común, y son un reto porque tienen alto riesgo de recaída
Las recaídas de ependimoma son uno de los mayores retos de la neuro-oncología infantil, ya que no tienen aún tratamientos adecuados.
En este proyecto los investigadores estudiarán las particularidades de los tumores que recaen, para buscar cómo atacarlos y desarrollar terapias adecuadas que den respuesta a los niños con ependimoma en recaída.

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Aunque cada vez sabemos más sobre los detalles moleculares del cáncer cerebral infantil, todavía no conseguimos trasladar este conocimiento a nuevas terapias
Hay que crear nuevas estrategias para acelerar la traducción del conocimiento molecular a nuevas terapias
El objetivo de este proyecto es sistematizar de manera eficaz el proceso desde la identificación de nuevos puntos débiles en los tumores, la prueba de terapias contra estos puntos débiles en modelos de laboratorio, y la creación de ensayos clínicos para que los pacientes se beneficien de estos tratamientos.

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La biopsia líquida (estudiar el tumor a partir de sangre u otros fluídos) es una manera menos invasiva y muy potente para diagnosticar y seguir los tumores cerebrales infantiles.
Hoy por hoy, todavía no está estandarizado ni el proceso ni la manera de analizar los resultados de estos estudios, lo que hace muy difícil comparar los resultados entre centros o ensayos clínicos, y extraer conclusiones generales y claras.
El proyecto SOUP busca establecer la mejor metodología posible para hacer biopsia líquida en niños con tumores cerebrales, para aplicarla de manera universal y mejorar notablemente el diagnóstico y seguimiento de estos niños.

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El glioma difuso de la línea media es uno de los tumores cerebrales infantiles con peor pronóstico.
Estos tumores suelen tener un número anormalmente grande de células habitualmente asociadas con la estructura y el buen funcionamiento de los tejidos (llamadas microglía y macrófagos). Las terapias contra estas células podrían tener mucho potencial.
En este proyecto se utilizan modelos de laboratorio en 3D creados a partir de células de tumores de pacientes. Estos “avatares” de los pacientes se usarán para probar nuevas terapias y combinaciones que puedan ayudar a los niños con DMG y mejorar los tratamientos actuales.

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Los tumores cerebrales y sus tratamientos suelen provocar problemas de visión, lo que afecta mucho a la calidad de vida de estos niños.
Pese a los esfuerzos, todavía no se ha conseguido ninguna mejora aún en la rehabilitación visual de estos niños. Este ensayo internacional utiliza estímulos visuales y realidad virtual para mejorar el campo visual de estos niños y adolescentes, algo con un enorme impacto positivo en su calidad de vida.

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Aún hoy los gliomas malignos tienen mal pronóstico y apenas hay opciones terapéuticas para tratarlos.
Aunque la inmunoterapia podría suponer un avance, todavía se sabe poco del sistema inmunitario de los tumores cerebrales infantiles, y la creación de buenos ensayos clínicos a nivel internacional es compleja.
Por eso, varios de los mayores líderes mundiales en investigación y tratamiento de tumores cerebrales infantiles se unen para crear una plataforma para crear grandes ensayos de inmunoterapia internacionales, más efectivos y que avancen más rápidamente en la generación de nuevas terapias.

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El neuroblastoma de alto riesgo sigue siendo uno de los cánceres pediátricos más difíciles de curar, y cuando no responde bien a los tratamientos iniciales, las probabilidades de supervivencia son muy bajas.
Muchos de estos niños recaen o no responden desde el inicio. En particular, los que tienen errores en un gen llamado ALK, no responden bien y su enfermedad es más difícil de trata, necesitan urgentemente nuevas opciones desde el principio del tratamiento.
ACHILLES se incorpora a un gran ensayo europeo llamado HR-NBL2 para añadir dos nuevas estrategias: una combina quimioterapia con inmunoterapia para casos de mala respuesta inicial, y otra prueba por primera vez en primera línea una molécula que ataca específicamente al gen ALK. Se trata de medicina mucho más personalizada y podría mejorar de forma importante las posibilidades de curación en los casos más agresivos de neuroblastoma.

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El sarcoma de Ewing es un cáncer óseo poco frecuente que suele afectar a adolescentes y adultos jóvenes. Cuando ya se ha diseminado, el pronóstico es muy desfavorable.
Los tratamientos actuales para el Ewing metastásico apenas han cambiado en décadas y, aunque son muy agresivos, consiguen pocas curaciones. Urge encontrar nuevas combinaciones terapéuticas que mejoren estos resultados.
Este ensayo internacional probará por primera vez la combinación de la quimioterapia habitual con un fármaco llamado regorafenib, una terapia dirigida que bloquea el crecimiento de los tumores. Su objetivo es comprobar si esta estrategia mejora la supervivencia de los pacientes con Ewing metastásico recién diagnosticado, y podría convertirse en el nuevo tratamiento estándar a nivel internacional para estos niños y niñas con tal mal pronóstico.

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El neuroblastoma es uno de los tumores más agresivos en niños, y casi la mitad de los casos se diagnostican ya en fases avanzadas. Aunque los tratamientos iniciales pueden funcionar, las recaídas son muy frecuentes y casi imposibles de curar.

Los niños que recaen tras el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo tienen muy pocas opciones terapéuticas. Hoy por hoy, la mayoría de estos casos acaba siendo incurable.

Este ensayo internacional evaluará una terapia celular llamada GD2-CART01, que a partir de células del sistema inmunitaria del propio paciente, crea una terapia que encuentra y elimina específicamente al tumor. Ya ha mostrado resultados muy prometedores en un ensayo previo, con respuestas completas en niños sin otra alternativa. Ahora, el objetivo es confirmar su eficacia en más pacientes, avanzar hacia su autorización europea y ofrecer una esperanza real allí donde hasta ahora no la había.

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La leucemia mieloide aguda en niños que no responde al tratamiento o vuelve a aparecer tras un trasplante tiene un pronóstico devastador: en muchos casos, no hay opciones eficaces para conseguir la curación.
Las terapias CAR-T, tan eficaces en otros tipos de leucemia infantil, no han dado resultados positivos hasta ahora en LMA, entre otras cosas porque las células responsables de la recaída no muestran con claridad las señales que estas terapias necesitan para identificarlas y eliminarlas.

Este revolucionario ensayo clínico utilizará por primera vez CAR-T universales, fabricadas a partir de donantes sanos, que atacarán una señal presente en casi todas las células madre de la leucemia: la molécula CD45. Y además, al ser universales, no implicarán toda las complicaciones, duración y costes que suelen tener la mayoría de terapias CAR-T.
Es una estrategia radicalmente nueva que podría suponer una gran oportunidad para muchos niños que hoy en día no la tienen.

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El linfoma B no Hodgkin en niños y adolescentes tiene una tasa de curación muy alta con quimioterapia convencional, pero muchas veces a costa de efectos secundarios severos y hospitalizaciones prolongadas.
De hecho, más del 70% de estos jóvenes pacientes sufre toxicidades graves como mucositis o infecciones, lo que impacta significativamente su calidad de vida durante el tratamiento. Aunque la mayoría de estos niños y adolescentes se curan, tenemos que buscar maneras de que estas curaciones no impliquen tantos efectos adversos.
Este innovador estudio internacional busca reducir la intensidad del tratamiento sin reducir su eficacia, reemplazando parte de la quimioterapia más tóxica por inmunoterapia con un fármaco llamado rituximab. Además, por primera vez se personalizará la intensidad del tratamiento según las características de cada paciente, particularmente de si cada uno de ellos tiene o no alteraciones en ciertos genes. Su objetivo es cambiar la práctica clínica y demostrar que es posible ya no solo curar, sino curar mejor.

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Los Tumores rabdoides atípicos teratoides (ATRT) son tumores cerebrales muy agresivos que afectan sobre todo a bebés y niños pequeños. En Europa, apenas se diagnostican 100 casos al año, pero más de la mitad de los pacientes no sobrevive.
Aunque existen tratamientos intensivos, la mayoría de estos niños sufre recaídas o efectos secundarios severos. Aún no se entiende bien por qué algunos niños responden mejor que otros, y no hay herramientas claras para predecir cómo van a funcionar las terapias o detectar recaídas a tiempo.
Este estudio se apoya en un primer gran ensayo europeo para ATRT, con 300 pacientes, y permitirá hacer estudios moleculares a gran escala. El objetivo es descubrir qué factores biológicos podrían ayudarnos a predecir la respuesta a tratamiento, desarrollar pruebas de detección temprana de recaídas y probar nuevas terapias en modelos derivados directamente de pacientes. Es una oportunidad única para llevar la medicina de precisión a uno de los tumores cerebrales más complicados de la infancia.

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Algunos tumores cerebrales infantiles, como los gliomas difusos o los ependimomas más agresivos, no responden bien ni a la radioterapia ni a la inmunoterapia, y siguen siendo casi incurables aún a día de hoy.
A pesar de los avances en otros tipos de cáncer, aún no entendemos por qué estos tumores resisten tanto a los tratamientos. Sin esta información, es imposible diseñar estrategias más eficaces y seguras.
Este estudio combinará tecnologías punteras como transcriptómica espacial, citometría de imagen y trazado genético para descubrir qué estrategias usan estos tumores para escaparse de la inmunoterapia o resistir la radioterapia. El objetivo es identificar nuevos puntos débiles de las células tumorales y acelerar el desarrollo de tratamientos capaces de superar esa resistencia.

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Las inmunoterapias están revolucionando el tratamiento de la leucemia infantil, pero su eficacia en el sistema nervioso central, donde pueden esconderse células tumorales de la leucemia, sigue siendo muy limitada.
Las terapias actuales, como las famosas CAR-T funcionan bien en la médula ósea o en la sangre, pero no logran eliminar del todo la enfermedad en el cerebro o el líquido que lo rodea. Y sin embargo, necesitamos nuevas terapias, porque se trata de zonas muy delicadas y si administramos terapias de quimioterapia a dosis más altas podemos provocar fuertes efectos secundarios neurológicos.
Este ambicioso estudio analizará cómo funciona el sistema inmunitario dentro del sistema nervioso central antes, durante y después de la inmunoterapia. El equipo estudiará células reales de pacientes y modelos experimentales para diseñar inmunoterapias más eficaces en el cerebro, que permitan reducir o incluso reemplazar las quimioterapias más agresivas en esta zona tan delicada.

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Ensayo clínico, que busca elaborar un registro de todas las terapias avanzadas que se proporcionan como uso compasivo a niños y adolescentes, algo esencial para comprender el progreso de los nuevos tratamientos a nivel europeo. En este registro se espera incluir 1455 pacientes.

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El proyecto PENCIL, liderado por la Dra. Aroa Soriano y el Dr. Lucas Moreno en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (SEHOP), busca garantizar que todos los niños con cáncer en España tengan acceso a la medicina personalizada, independientemente del hospital donde se traten. Esta iniciativa crea una red nacional de diagnóstico genético que permite analizar el ADN de los tumores para elegir el tratamiento más adecuado en cada caso. Gracias a este proyecto, ya se han incorporado decenas de hospitales y se han estudiado cientos de pacientes, acercando la posibilidad de que cada niño reciba un tratamiento adaptado a las características de su enfermedad, con más eficacia y menos efectos secundarios.

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Este ensayo en Fase I, llevado a cabo en la Unidad CRIS del Hospital La Paz de Madrid, evalúa la mejor dosis y la seguridad de un tratamiento para niños con sarcomas avanzados. Participarán 18 pacientes infantiles en esta etapa inicial del estudio, que serán tratados con unas células CAR-T, desarrolladas por el equipo del Dr. Antonio Pérez, capaces de encontrar una gran variedad de células tumorales diferentes. Este proyecto busca mejorar las opciones terapéuticas para estos niños, y podría ser un firme paso adelante para cambiar la manera en la que tratamos los sarcomas infantiles avanzados, de manera más segura, efectiva y con menos efectos secundarios a largo plazo.

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Los tumores del sistema nervioso central (SNC) son uno de los grandes retos en oncología pediátrica. Aunque algunos tipos de cáncer infantil han mejorado su pronóstico, los tumores cerebrales (como los gliomas de alto grado o los meduloblastomas agresivos) siguen teniendo una alta mortalidad. Este proyecto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil busca adaptar la inmunoterapia CAR-T, una de las terapias más prometedoras en cáncer infantil, para su uso en tumores del SNC pediátricos. En estas terapias se modifican células inmunes del paciente para que sean capaces de reconocer y atacar los tumores. El reto es doble: lograr que las células CAR-T lleguen al cerebro atravesando su barrera protectora y, al mismo tiempo, garantizar que no provoquen efectos adversos en este órgano tan delicado. El objetivo final es generar evidencia sólida que permita dar el salto a ensayos clínicos pediátricos, abriendo nuevas opciones terapéuticas para pacientes con tumores cerebrales difíciles de tratar.

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En cáncer infantil, algunos de los pacientes más vulnerables son aquellos con sistemas inmunitarios debilitados, ya sea por el propio cáncer, por tratamientos agresivos como la quimioterapia o tras un trasplante. Para ellos, las infecciones pueden ser tan peligrosas como el tumor y muchas terapias no son viables sin un sistema inmune preparado. Este proyecto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil propone una solución innovadora: administrar un tipo de células inmunitarias para reforzar de forma rápida, específica y temporal la inmunidad de estos niños. La estrategia busca crear una herramienta de apoyo inmunológico que no genere rechazo ni toxicidad, y que pueda utilizarse en momentos críticos, como antes de un tratamiento intensivo o tras una infección. El objetivo es permitir que estos pacientes toleren mejor las terapias y superar fases especialmente frágiles.

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Los sarcomas pediátricos son un grupo de tumores agresivos que afectan huesos y algunos tejidos, con pronóstico especialmente grave cuando el cáncer se ha extendido por el organismo o cuando existen resistencia a la quimioterapia. Este proyecto propone una estrategia innovadora: usar unas células inmunitarias, las células Natural Killer (NK), modificadas como herramienta terapéutica frente a estos tumores. Este proyecto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil desarrollará una herramienta basada en células NK, capaces de actuar contra sarcomas pediátricos. También se explorarán combinaciones con otros tratamientos para aumentar su efecto. El objetivo final es ofrecer nuevas esperanzas terapéuticas a niños y adolescentes sin alternativas eficaces.

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El cáncer infantil no es solo una cuestión genética. Factores ambientales como la exposición a contaminantes, el entorno urbano, las condiciones prenatales o el estilo de vida familiar pueden interactuar con predisposiciones genéticas y aumentar el riesgo de desarrollar cáncer. Sin embargo, hoy en día apenas existen sistemas clínicos que recojan y analicen estos datos de forma sistemática. Este proyecto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para Cáncer Infantil propone una estrategia innovadora de integración entre la información ambiental y los historiales médicos de pacientes con cáncer infantil. Además, el proyecto contempla intervenciones para mejorar el bienestar de los pacientes y una visión global de la salud pediátrica. Esta iniciativa pionera sienta las bases de una nueva forma de entender el cáncer infantil: no solo como enfermedad biológica, sino también como fenómeno vinculado al entorno.

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El neuroblastoma es uno de los tumores más frecuentes y agresivos en la infancia, y suele diagnosticarse cuando ya se ha extendido. En la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz, los investigadores trabajan para desarrollar nuevas inmunoterapias que ayuden a combatirlo. Su proyecto busca entrenar las defensas del propio paciente para que reconozcan y destruyan las células tumorales, incluso cuando se esconden o resisten a los tratamientos. Para ello combinan terapias celulares innovadoras, fármacos que hacen más visible el tumor y modelos de laboratorio creados a partir de muestras de pacientes, con el objetivo de personalizar las terapias y aumentar la supervivencia de los niños con neuroblastoma.

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El cáncer en niños, niñas y adolescentes no es una sola enfermedad, sino muchas, y cada tumor tiene una biología única. Entender esta complejidad requiere mirar más allá del ADN: analizar también cómo se activan los genes, qué proteínas produce el tumor, o qué genes están activos en un momento concreto. Este proyecto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil propone una estrategia de diagnóstico integral que combine todos estos datos en un solo perfil molecular por paciente. De esta forma, se puede entender mejor el origen del tumor y cómo se comporta, lo que permite personalizar el tratamiento desde el primer momento. El objetivo es claro: que ningún dato relevante quede fuera a la hora de decidir cómo tratar a cada niño o adolescente. Este enfoque puede ser especialmente útil en tumores raros o agresivos, donde una visión más profunda puede marcar la diferencia.

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El cáncer infantil es una enfermedad genética, pero la mayoría de las herramientas de diagnóstico molecular actuales están pensadas para adultos y no contemplan las particularidades del cáncer en niños. Esto limita la detección de alteraciones clave en el ADN, retrasa los diagnósticos y reduce las posibilidades de aplicar tratamientos personalizados desde el inicio. Este proyecto de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil impulsa una estrategia de diagnóstico genético de alta precisión, específicamente adaptado a la biología del cáncer infantil. Además, se ha desarrollado una plataforma, mut4Child, que permite detectar alteraciones complejas, con mayor rapidez, precisión y sensibilidad. Su objetivo es claro: ofrecer a cada niño el tratamiento más eficaz y más personalizado a su tumor desde el primer momento.

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El proyecto HERCANIN, en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz, busca identificar familias con predisposición hereditaria al cáncer infantil. A través de una consulta especializada, se estudian los genes de niños con tumores y de sus familiares para detectar posibles alteraciones hereditarias que aumenten el riesgo de cáncer. Este trabajo permite anticiparse a la enfermedad, ofreciendo seguimiento y prevención personalizados, así como tratamientos más ajustados a cada caso.

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Investigadores de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz desarrollan un innovador proyecto para mejorar la eficacia de las terapias celulares CAR-T frente a tumores sólidos pediátricos, como los glioblastomas o sarcomas. Su idea combina estas terapias con nanopartículas magnéticas que permiten dirigirlas directamente hacia el tumor mediante campos magnéticos, aumentando su precisión y reduciendo efectos secundarios. Gracias a esta tecnología, las células inmunitarias podrían concentrarse donde más se necesitan, ofreciendo una nueva vía para tratar tumores infantiles resistentes de forma más segura y eficaz.

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El equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz desarrolla el Proyecto Mateo, centrado en crear nuevas terapias CAR-T para la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML), una forma rara y muy agresiva de leucemia infantil. Su objetivo es identificar moléculas exclusivas de las células tumorales para diseñar tratamientos capaces de reconocerlas y eliminarlas sin dañar las sanas. Gracias a las avanzadas técnicas de análisis molecular y al uso de sus propias instalaciones de producción celular, el equipo está dando pasos clave hacia nuevas inmunoterapias personalizadas, que podrían beneficiar no solo a niños con esta agresiva enfermedad, sino también a otros tipos de cáncer infantil.

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Este ensayo clínico, llevado a cabo en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz, explora una nueva forma de inmunoterapia para niños y jóvenes con sarcomas avanzados. El estudio utiliza células NK (natural killer) obtenidas de donantes sanos, capaces de localizar y destruir las células tumorales de manera rápida y segura. Esta terapia, producida íntegramente en la Sala Blanca del hospital, representa una alternativa prometedora para pacientes sin opciones convencionales y podría abrir la puerta a una nueva generación de tratamientos celulares personalizados contra los tumores pediátricos más difíciles de tratar.

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Este ensayo clínico, llevado a cabo en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz, explora una nueva forma de inmunoterapia para niños y jóvenes con sarcomas avanzados. El estudio utiliza células NK (natural killer) obtenidas de donantes sanos, capaces de localizar y destruir las células tumorales de manera rápida y segura. Esta terapia, producida íntegramente en la Sala Blanca del hospital, representa una alternativa prometedora para pacientes sin opciones convencionales y podría abrir la puerta a una nueva generación de tratamientos celulares personalizados contra los tumores pediátricos más difíciles de tratar.

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La Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz, dirigida por el Dr. Antonio Pérez, ha puesto en marcha una Unidad de Producción de Medicamentos de Terapias Avanzadas, un espacio pionero donde se fabrican este tipo de tratamientos dentro del propio hospital. Gracias a esta infraestructura, se pueden desarrollar terapias personalizadas (como CAR-T y células NK) bajo los más altos estándares de seguridad, reduciendo tiempos y costes para que lleguen cuanto antes a los pacientes.

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La Unidad CRIS de Terapias Avanzadas para el Cáncer Infantil del Hospital La Paz, dirigida por el Dr. Antonio Pérez, impulsa el proyecto de refuerzo de la Unidad de Ensayos Clínicos Pediátricos, un espacio clave que permite aprobar los tratamientos más innovadores para niños con cáncer. El objetivo es ampliar el equipo y los recursos técnicos para poder asumir el creciente número de estudios. Este refuerzo permitirá acelerar el desarrollo de ensayos pioneros y garantizar un seguimiento más cercano y seguro de cada paciente, consolidando a la Unidad CRIS como un espacio de referencia en investigación en cáncer infantil.

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El Dr. Persis Amrolia, del Great Ormond Street Hospital (GOSH) en el Reino Unido, lidera el ensayo clínico CAR4ALL, que busca mejorar la eficacia y durabilidad de las terapias CAR-T en niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) en recaída. Las terapias CAR-T han supuesto un avance enorme en el tratamiento de las leucemias, pero en muchos pacientes los tumores acaban reapareciendo. CAR4ALL representa un paso decisivo en la evolución de las terapias CAR-T, con el potencial de reducir las recaídas y mejorar la supervivencia de los niños con leucemias más agresivas

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Las investigadoras Janet Shipley y Zoe Walters, del Institute of Cancer Research y la Universidad de Southampton, lideran un proyecto centrado en el rabdomiosarcoma, uno de los tumores infantiles más agresivos y difíciles de tratar. Su objetivo es encontrar nuevas formas de hacer visible el tumor al sistema inmunitario, para que las defensas del cuerpo puedan reconocerlo y atacarlo. Para ello estudian tratamientos que modifiquen el comportamiento de las células cancerosas y las hagan más vulnerables a las inmunoterapias. Este enfoque podría abrir el camino a nuevas terapias más seguras y eficaces para niños con esta enfermedad, que hoy cuentan con muy pocas opciones.

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El Dr. Lucas Moreno, del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), lidera el ensayo internacional BEACON2, destinado a encontrar nuevas combinaciones de tratamiento para niños con neuroblastoma en recaída, uno de los tumores infantiles más difíciles de curar. El estudio, en el que participan hospitales de más de diez países, evalúa terapias que combinan anticuerpos dirigidos contra el tumor y sus vasos sanguíneos junto con quimioterapia, con el objetivo de aumentar la eficacia y prolongar la supervivencia. Este proyecto da continuidad al ensayo BEACON original y busca establecer nuevos estándares de tratamiento a nivel mundial para los pacientes que más lo necesitan.

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La Dra. Mireia Camós, del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, lidera un proyecto centrado en un tipo de leucemia infantil especialmente agresiva llamada leucemia MLL, que afecta sobre todo a bebés y niños pequeños. Su equipo estudia qué hace que algunos pacientes respondan peor al tratamiento, buscando nuevas formas de diagnóstico y seguimiento que permitan detectar la enfermedad antes y tratarla mejor. Para ello utilizan tecnologías muy avanzadas que analizan en detalle las células leucémicas y sus alteraciones, con el objetivo de personalizar las terapias y reducir las recaídas en los pacientes más jóvenes.

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Este ensayo en Fase I, llevado a cabo en el Hospital de la Paz de Madrid, evalúa la mejor dosis y la seguridad de un tratamiento para niños con sarcomas avanzados. Participarán 18 pacientes infantiles en esta etapa inicial del estudio, que serán tratados con unas células CAR-T, desarrolladas por el equipo del Dr. Antonio Pérez, capaces de encontrar una gran variedad de células tumorales diferentes. Este proyecto busca mejorar las opciones terapéuticas para estos niños, y podría ser un firme paso adelante para cambiar la manera en la que tratamos los sarcomas infantiles avanzados, de manera más segura, efectiva y con menos efectos secundarios a largo plazo.

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La Dra. Virginia Laspidea lidera un proyecto que estudia cómo responde el sistema inmunitario de niños con sarcomas tratados con radioterapia de protones. El proyecto se lleva a cabo entre la Clínica Universidad de Navarra y el UCL en Londres y pretende explorar en profundidad cómo se comportan los diferentes elementos del sistema inmunitario tras irradiar los sarcomas infantiles con protones. Su investigación explora combinar esta terapia con inmunoterapia, como células CAR-T y virus oncolíticos, y de esta manera desarrollar tratamientos más seguros y efectivos para combatir los sarcomas infantiles.

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Este proyecto, desarrollado en el Institute Gustave Roussy de París, investiga las alteraciones genéticas que hacen que el Glioma Pontino Intrínseco Difuso (DIPG) sea tan invasivo y metastásico. Su objetivo es identificar genes clave que ayuden a predecir qué pacientes tienen mayor riesgo de metástasis, y probar fármacos que bloqueen estos procesos en modelos de laboratorio muy avanzados. La clave de esta investigación se basa en que, si se consigue descubrir qué genes de los tumores pueden provocar metástasis, se podrá identificar a los niños con mayor riesgo y tratarlos preventivamente. Este enfoque podría conducir a tratamientos más efectivos y específicos para frenar la diseminación de estos tumores tan agresivos.

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El Profesor Chris Jones, del Institute of Cancer Research de Londres, lidera un proyecto para identificar alteraciones moleculares y genéticas en tumores cerebrales infantiles. Para algunos de estos tumores apenas existen tratamientos efectivos y la media de supervivencia de los niños tras la diagnosis en ocasiones no pasa de un año. Además, los tratamientos a veces son muy agresivos, y pueden dejar secuelas muy importantes en los pacientes. El objetivo de esta investigación es mejorar la clasificación de tumores agresivos como el Glioma Pediátrico de Alto Grado y el DIPG, desarrollar modelos avanzados y explorar nuevas terapias personalizadas. Este trabajo busca transformar el tratamiento de estos tumores, ofreciendo terapias más eficaces y menos agresivas para los pacientes.

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Cada año se diagnostican alrededor de 250 casos de tumores cerebrales infantiles en España. Entre ellos, el meduloblastoma es particularmente preocupante, ya que más del 40% de los niños sufren recaídas que disminuyen sus probabilidades de de curación. En este ensayo clínico, liderado por el Dr. Álvaro Lassaletta en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, se han tratado pacientes de 0 a 22 años con este tipo de tumor cerebral, en recaída o progresión. Se evalúa, con esta investigación, la seguridad y eficacia de CELYVIR, una inmunoterapia basada en virus oncolíticos (virus que atacan a los tumores) desarrollada para tratar tumores cerebrales infantiles. Este tratamiento busca ser una alternativa segura, con menos efectos secundarios, y que mejore la calidad de vida de estos pacientes.

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El glioma difuso de la línea media es un tipo raro de cáncer cerebral, más frecuente en niños que en adultos. Por desgracia, actualmente es incurable y tiene un pronóstico desalentador; de hecho, la mayoría de los niños mueren en el primer año tras el diagnóstico. En este ensayo clínico, dirigido por la Dra. Karin Straathof, del Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres, se utilizará la tecnología CAR-T, basada en linfocitos T, a los que se ha introducido un detector que les permite buscar células con la molécula GD2, muy común en las células de este tipo de glioma y que apenas aparece en las células sanas. Con este enfoque innovador, tratan de desarrollar nuevas terapias para este tipo de cáncer agresivo

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Este proyecto, liderado por INCLIVA e IBiS, busca identificar factores en el entorno de los tumores que ayuden a describir, clasificar y predecir el comportamiento de los “Ewing like sarcoma” y los Sarcomas de Ewing. También analiza alteraciones genéticas de las células tumorales relacionadas con su entorno y la aparición de metástasis. Con esta doble estrategia se pretende lograr un profundo conocimiento del tumor, que permita la mejora de diagnósticos o la personalización de los tratamientos. Este estudio identificará nuevas maneras de determinar el riesgo de recaída y diseminación de estos sarcomas, algo que facilitará tratar de manera más personalizada a los niños. Además puede llevar a la identificación de puntos débiles en los tumores que puedan derivar en tratamientos más efectivos y personalizados.

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FIGHT KIDS CANCER es una iniciativa de fundaciones europeas unidas contra el cáncer pediátrico. Su misión es identificar y financiar proyectos y ensayos clínicos con alto potencial en Europa. Esta ambiciosa iniciativa cuenta con numerosos proyectos de investigación para diversos tipos de cáncer, y surge con el claro objetivo de apoyar el desarrollo de los tratamientos más innovadores a nivel europeo, de manera internacional y colaborativa, y sumar fuerzas para tener realmente un impacto en la vida de las personas.

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Cada año, 300 niños en España son diagnosticados con tumores cerebrales, la segunda causa de muerte por cáncer en menores de 15 años. Entre ellos, el Glioma Difuso de la Línea Media (DMG) es especialmente complicado, con una tasa de supervivencia inferior al 10% a los dos años. El empleo de radioterapia solo logra extender la supervivencia unos meses y la inmunoterapia no resulta suficientemente efectiva frente a este tipo de cáncer. La Dra. Sara Labiano estudia nuevas estrategias de inmunoterapia para potenciar los efectos de la radioterapia en niños con DMG. Esta estrategia innovadora podría suponer importantes avances en el tratamiento de este tipo de cáncer infantil tan mortal hoy en día.

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