CRIS Internacional

El proyecto DIGITWINS reúne a expertos internacionales en biología, medicina e informática con el propósito de crear gemelos digitales de pacientes con neuroblastoma, un tumor sólido muy frecuente en la infancia. Estos modelos virtuales reproducen con precisión las características biológicas del tumor y permiten simular el efecto de distintos tratamientos antes de aplicarlos en la práctica clínica. Con ello, el proyecto aspira a inaugurar una nueva etapa en la oncología pediátrica, donde cada niño reciba la terapia más eficaz y menos tóxica según su perfil biológico.

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El proyecto PG-AML propone una revolución en el seguimiento de la leucemia mieloide aguda infantil, una de las más difíciles de tratar. Su objetivo es desarrollar un sistema capaz de detectar células tumorales resistentes a los tratamientos con una sensibilidad sin precedentes, rastreando las huellas genéticas únicas de cada tumor. Este enfoque permitirá ajustar el tratamiento a cada niño, reduciendo toxicidades y anticipando recaídas. Además, los resultados podrán aplicarse en futuros ensayos internacionales, acercando una verdadera medicina de precisión para los niños con leucemia.

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El proyecto Prevention of Neuroblastoma Relapses, busca evitar las recaídas del neuroblastoma, uno de los cánceres infantiles más agresivos. El equipo ha descubierto que las recaídas no se deben solo a mutaciones genéticas, sino a la plasticidad de las células tumorales, que pueden transformarse para resistir los tratamientos. El proyecto probará una terapia combinada que elimine tanto las células sensibles como las resistentes, un enfoque innovador que podría impedir que el cáncer reaparezca. Si los resultados son positivos, esta estrategia abriría el camino a nuevos ensayos clínicos y ofrecería esperanza a los niños con neuroblastoma de alto riesgo.

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El proyecto Cure2MLL, liderado por el Dr. Ronald Stam en el Princess Máxima Center (Utrecht), busca encontrar una cura para los pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) con reordenamiento del gen MLL, una forma especialmente agresiva y resistente al tratamiento. Reuniendo a expertos de varios centros europeos, el consorcio estudia los mecanismos que provocan las recaídas y prueba nuevas terapias en modelos derivados de pacientes para acelerar su llegada a los ensayos clínicos. Cure2MLL aspira a transformar el pronóstico de estos niños, desarrollando tratamientos más seguros, personalizados y eficaces para una de las leucemias más difíciles de la infancia.

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El proyecto BioESMART busca reactivar una prometedora vía terapéutica para el sarcoma de Ewing y otros tumores pediátricos difíciles de tratar. Su objetivo es evaluar el fármaco Istiratumab, un anticuerpo bispecífico que bloquea simultáneamente dos proteínas claves en el crecimiento tumoral. Además de su uso clínico, el equipo desarrollará un amplio estudio molecular para identificar señales moleculares que indiquen qué pacientes pueden beneficiarse más del tratamiento. Con este enfoque de medicina de precisión, BioESMART aspira a mejorar la eficacia de las terapias dirigidas y reducir los efectos secundarios en niños con cáncer de mal pronóstico.

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El proyecto ENCOURAGER aborda uno de los mayores retos del cáncer infantil: la resistencia a las terapias dirigidas en los tumores cerebrales pediátricos. Para ello, el equipo estudiará cómo algunas células tumorales logran adaptarse y sobrevivir al tratamiento, provocando recaídas. Analizando tumores de pacientes y modelos derivados en laboratorio, los investigadores buscan identificar estas células resistentes y probar nuevas combinaciones de fármacos capaces de eliminarlas. Con ello, ENCOURAGER aspira a anticipar y prevenir la resistencia desde el inicio del tratamiento, sentando las bases para terapias más eficaces y personalizadas que mejoren la supervivencia y la calidad de vida de los niños con gliomas.

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El proyecto EpiTarget-Kids busca descubrir nuevas estrategias terapéuticas frente a los gliomas difusos intrínsecos de tronco (DIPG), uno de los tumores cerebrales más agresivos en la infancia. Mediante el uso de cultivos en 3D y estudio de reguladores que determinan cómo se activan los genes en esta enfermedad, el equipo pretende identificar los mecanismos que hacen a estos tumores tan agresivos y sus posibles puntos débiles. EpiTarget-Kids aspira a abrir el camino hacia tratamientos más personalizados y eficaces para unos pacientes que hoy apenas cuentan con opciones terapéuticas.

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En el corazón de una gran alianza europea, el proyecto ATG4ALL, coordinado por el Dr. Frank van Leeuwen en el Princess Máxima Center (Utrecht), une a investigadores de 14 países para plantar cara a una de las formas más difíciles de leucemia infantil: la leucemia linfoblástica aguda de tipo T (LLA-T). Aunque la mayoría de los niños con leucemia se curan, los que padecen esta variante agresiva tienen pocas opciones si el cáncer reaparece. ATG4ALL quiere cambiar eso creando una plataforma internacional de investigación que combine biobancos, modelos de laboratorio derivados de pacientes y análisis moleculares avanzados. En conjunto, este proyecto marca un paso decisivo hacia una medicina más precisa y colaborativa, con el objetivo de aumentar las tasas de curación y reducir las secuelas en los niños y adolescentes con LLA-T.

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El proyecto MedulloDrugs, liderado por el Dr. Luca Tiberi en la Universidad de Trento, busca encontrar nuevos tratamientos eficaces para el meduloblastoma del grupo 3, el tipo más agresivo de tumor cerebral infantil. Para ello, el equipo ha desarrollado organoides cerebrales humanos, pequeños modelos tridimensionales creados a partir de células madre que reproducen con gran precisión el comportamiento real del tumor. Gracias a esta tecnología, los investigadores probarán cerca de mil fármacos ya aprobados, acelerando la posibilidad de trasladar los resultados a la práctica clínica. Además, explorarán combinaciones con quimioterapias actuales para potenciar su eficacia y reducir toxicidad. En conjunto, MedulloDrugs representa una nueva forma de investigar el cáncer infantil: más realista, más rápida y con un claro enfoque en mejorar la supervivencia y la calidad de vida de los niños afectados.

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El proyecto Skeletal Late Effects, liderado por el Dr. Phillip Newton en el Karolinska Institutet, aborda uno de los grandes retos tras superar un cáncer infantil: las secuelas óseas provocadas por la radioterapia. Aunque hoy más del 80 % de los niños con cáncer se curan, muchos sufren años después problemas de crecimiento, deformidades o fragilidad ósea. Este estudio busca entender cómo la radiación altera el hueso en desarrollo y qué mecanismos moleculares explican estos daños. Su objetivo final es prevenir y tratar las alteraciones esqueléticas, logrando que los pacientes pediátricos puedan crecer y vivir sin las secuelas del tratamiento.

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El proyecto EurHOLY, liderado por el Dr. Mathieu Simonin en el Hospital Armand Trousseau de París, busca mejorar el tratamiento del linfoma de Hodgkin infantil, el tumor más común en adolescentes. Aunque más del 90% de los pacientes se curan, un 10–15% sufre recaídas o resistencia, y los tratamientos actuales pueden causar graves secuelas a largo plazo. EurHOLY propone sustituir las técnicas de imagen tradicionales por la biopsia líquida, analizando el ADN tumoral circulante en sangre como herramienta para predecir el riesgo, monitorizar la respuesta y detectar recaídas de forma temprana. Los objtevios finales del proyecto son personalizar los tratamientos, reducir toxicidades y mejorar la calidad de vida de los supervivientes.

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El proyecto PATOI, dirigido por el Dr. Samuel Abbou en el Instituto Gustave Roussy (París), busca dar una nueva esperanza a los niños y adolescentes con tumores cerebrales muy agresivos, para los que hoy no existen tratamientos curativos. Los investigadores probarán una combinación innovadora de dos fármacos: niraparib, que impide que las células tumorales reparen su ADN, e irinotecán, que lo daña, logrando así un efecto conjunto más potente. El estudio se desarrollará en siete países europeos, con 58 pacientes, y utilizará biopsias líquidas (un simple análisis de sangre) para seguir la respuesta al tratamiento sin necesidad de cirugías. Si los resultados son positivos, esta terapia podría convertirse en una nueva opción muy prometedora para los tumores cerebrales infantiles más difíciles de tratar.

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Los meduloblastomas de grupo 4 son el tipo más frecuente de meduloblastoma, sin embargo aún no se conocen bien ni se han podido desarrollar tratamientos adecuados.
Desgraciadamente aún no hay modelos adecuados de laboratorio para poder estudiarlos bien y desarrollar nuevas terapias
En este proyecto se desarrollan modelos de laboratorio que puedan reproducir de manera realista la enfermedad de pacientes reales, y crear así una plataforma ideal para estudiar estos tumores y probar nuevos tratamientos.

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Los ependimomas son el tercer tumor cerebral infantil más común, y son un reto porque tienen alto riesgo de recaída
Las recaídas de ependimoma son uno de los mayores retos de la neuro-oncología infantil, ya que no tienen aún tratamientos adecuados.
En este proyecto los investigadores estudiarán las particularidades de los tumores que recaen, para buscar cómo atacarlos y desarrollar terapias adecuadas que den respuesta a los niños con ependimoma en recaída.

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Aunque cada vez sabemos más sobre los detalles moleculares del cáncer cerebral infantil, todavía no conseguimos trasladar este conocimiento a nuevas terapias
Hay que crear nuevas estrategias para acelerar la traducción del conocimiento molecular a nuevas terapias
El objetivo de este proyecto es sistematizar de manera eficaz el proceso desde la identificación de nuevos puntos débiles en los tumores, la prueba de terapias contra estos puntos débiles en modelos de laboratorio, y la creación de ensayos clínicos para que los pacientes se beneficien de estos tratamientos.

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La biopsia líquida (estudiar el tumor a partir de sangre u otros fluídos) es una manera menos invasiva y muy potente para diagnosticar y seguir los tumores cerebrales infantiles.
Hoy por hoy, todavía no está estandarizado ni el proceso ni la manera de analizar los resultados de estos estudios, lo que hace muy difícil comparar los resultados entre centros o ensayos clínicos, y extraer conclusiones generales y claras.
El proyecto SOUP busca establecer la mejor metodología posible para hacer biopsia líquida en niños con tumores cerebrales, para aplicarla de manera universal y mejorar notablemente el diagnóstico y seguimiento de estos niños.

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El glioma difuso de la línea media es uno de los tumores cerebrales infantiles con peor pronóstico.
Estos tumores suelen tener un número anormalmente grande de células habitualmente asociadas con la estructura y el buen funcionamiento de los tejidos (llamadas microglía y macrófagos). Las terapias contra estas células podrían tener mucho potencial.
En este proyecto se utilizan modelos de laboratorio en 3D creados a partir de células de tumores de pacientes. Estos “avatares” de los pacientes se usarán para probar nuevas terapias y combinaciones que puedan ayudar a los niños con DMG y mejorar los tratamientos actuales.

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Los tumores cerebrales y sus tratamientos suelen provocar problemas de visión, lo que afecta mucho a la calidad de vida de estos niños.
Pese a los esfuerzos, todavía no se ha conseguido ninguna mejora aún en la rehabilitación visual de estos niños. Este ensayo internacional utiliza estímulos visuales y realidad virtual para mejorar el campo visual de estos niños y adolescentes, algo con un enorme impacto positivo en su calidad de vida.

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Aún hoy los gliomas malignos tienen mal pronóstico y apenas hay opciones terapéuticas para tratarlos.
Aunque la inmunoterapia podría suponer un avance, todavía se sabe poco del sistema inmunitario de los tumores cerebrales infantiles, y la creación de buenos ensayos clínicos a nivel internacional es compleja.
Por eso, varios de los mayores líderes mundiales en investigación y tratamiento de tumores cerebrales infantiles se unen para crear una plataforma para crear grandes ensayos de inmunoterapia internacionales, más efectivos y que avancen más rápidamente en la generación de nuevas terapias.

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El neuroblastoma de alto riesgo sigue siendo uno de los cánceres pediátricos más difíciles de curar, y cuando no responde bien a los tratamientos iniciales, las probabilidades de supervivencia son muy bajas.
Muchos de estos niños recaen o no responden desde el inicio. En particular, los que tienen errores en un gen llamado ALK, no responden bien y su enfermedad es más difícil de trata, necesitan urgentemente nuevas opciones desde el principio del tratamiento.
ACHILLES se incorpora a un gran ensayo europeo llamado HR-NBL2 para añadir dos nuevas estrategias: una combina quimioterapia con inmunoterapia para casos de mala respuesta inicial, y otra prueba por primera vez en primera línea una molécula que ataca específicamente al gen ALK. Se trata de medicina mucho más personalizada y podría mejorar de forma importante las posibilidades de curación en los casos más agresivos de neuroblastoma.

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El sarcoma de Ewing es un cáncer óseo poco frecuente que suele afectar a adolescentes y adultos jóvenes. Cuando ya se ha diseminado, el pronóstico es muy desfavorable.
Los tratamientos actuales para el Ewing metastásico apenas han cambiado en décadas y, aunque son muy agresivos, consiguen pocas curaciones. Urge encontrar nuevas combinaciones terapéuticas que mejoren estos resultados.
Este ensayo internacional probará por primera vez la combinación de la quimioterapia habitual con un fármaco llamado regorafenib, una terapia dirigida que bloquea el crecimiento de los tumores. Su objetivo es comprobar si esta estrategia mejora la supervivencia de los pacientes con Ewing metastásico recién diagnosticado, y podría convertirse en el nuevo tratamiento estándar a nivel internacional para estos niños y niñas con tal mal pronóstico.

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La leucemia mieloide aguda en niños que no responde al tratamiento o vuelve a aparecer tras un trasplante tiene un pronóstico devastador: en muchos casos, no hay opciones eficaces para conseguir la curación.
Las terapias CAR-T, tan eficaces en otros tipos de leucemia infantil, no han dado resultados positivos hasta ahora en LMA, entre otras cosas porque las células responsables de la recaída no muestran con claridad las señales que estas terapias necesitan para identificarlas y eliminarlas.

Este revolucionario ensayo clínico utilizará por primera vez CAR-T universales, fabricadas a partir de donantes sanos, que atacarán una señal presente en casi todas las células madre de la leucemia: la molécula CD45. Y además, al ser universales, no implicarán toda las complicaciones, duración y costes que suelen tener la mayoría de terapias CAR-T.
Es una estrategia radicalmente nueva que podría suponer una gran oportunidad para muchos niños que hoy en día no la tienen.

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El linfoma B no Hodgkin en niños y adolescentes tiene una tasa de curación muy alta con quimioterapia convencional, pero muchas veces a costa de efectos secundarios severos y hospitalizaciones prolongadas.
De hecho, más del 70% de estos jóvenes pacientes sufre toxicidades graves como mucositis o infecciones, lo que impacta significativamente su calidad de vida durante el tratamiento. Aunque la mayoría de estos niños y adolescentes se curan, tenemos que buscar maneras de que estas curaciones no impliquen tantos efectos adversos.
Este innovador estudio internacional busca reducir la intensidad del tratamiento sin reducir su eficacia, reemplazando parte de la quimioterapia más tóxica por inmunoterapia con un fármaco llamado rituximab. Además, por primera vez se personalizará la intensidad del tratamiento según las características de cada paciente, particularmente de si cada uno de ellos tiene o no alteraciones en ciertos genes. Su objetivo es cambiar la práctica clínica y demostrar que es posible ya no solo curar, sino curar mejor.

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Los Tumores rabdoides atípicos teratoides (ATRT) son tumores cerebrales muy agresivos que afectan sobre todo a bebés y niños pequeños. En Europa, apenas se diagnostican 100 casos al año, pero más de la mitad de los pacientes no sobrevive.
Aunque existen tratamientos intensivos, la mayoría de estos niños sufre recaídas o efectos secundarios severos. Aún no se entiende bien por qué algunos niños responden mejor que otros, y no hay herramientas claras para predecir cómo van a funcionar las terapias o detectar recaídas a tiempo.
Este estudio se apoya en un primer gran ensayo europeo para ATRT, con 300 pacientes, y permitirá hacer estudios moleculares a gran escala. El objetivo es descubrir qué factores biológicos podrían ayudarnos a predecir la respuesta a tratamiento, desarrollar pruebas de detección temprana de recaídas y probar nuevas terapias en modelos derivados directamente de pacientes. Es una oportunidad única para llevar la medicina de precisión a uno de los tumores cerebrales más complicados de la infancia.

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Algunos tumores cerebrales infantiles, como los gliomas difusos o los ependimomas más agresivos, no responden bien ni a la radioterapia ni a la inmunoterapia, y siguen siendo casi incurables aún a día de hoy.
A pesar de los avances en otros tipos de cáncer, aún no entendemos por qué estos tumores resisten tanto a los tratamientos. Sin esta información, es imposible diseñar estrategias más eficaces y seguras.
Este estudio combinará tecnologías punteras como transcriptómica espacial, citometría de imagen y trazado genético para descubrir qué estrategias usan estos tumores para escaparse de la inmunoterapia o resistir la radioterapia. El objetivo es identificar nuevos puntos débiles de las células tumorales y acelerar el desarrollo de tratamientos capaces de superar esa resistencia.

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Las inmunoterapias están revolucionando el tratamiento de la leucemia infantil, pero su eficacia en el sistema nervioso central, donde pueden esconderse células tumorales de la leucemia, sigue siendo muy limitada.
Las terapias actuales, como las famosas CAR-T funcionan bien en la médula ósea o en la sangre, pero no logran eliminar del todo la enfermedad en el cerebro o el líquido que lo rodea. Y sin embargo, necesitamos nuevas terapias, porque se trata de zonas muy delicadas y si administramos terapias de quimioterapia a dosis más altas podemos provocar fuertes efectos secundarios neurológicos.
Este ambicioso estudio analizará cómo funciona el sistema inmunitario dentro del sistema nervioso central antes, durante y después de la inmunoterapia. El equipo estudiará células reales de pacientes y modelos experimentales para diseñar inmunoterapias más eficaces en el cerebro, que permitan reducir o incluso reemplazar las quimioterapias más agresivas en esta zona tan delicada.

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Ensayo clínico, que busca elaborar un registro de todas las terapias avanzadas que se proporcionan como uso compasivo a niños y adolescentes, algo esencial para comprender el progreso de los nuevos tratamientos a nivel europeo. En este registro se espera incluir 1455 pacientes.

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El Dr. Lucas Moreno, del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), lidera el ensayo internacional BEACON2, destinado a encontrar nuevas combinaciones de tratamiento para niños con neuroblastoma en recaída, uno de los tumores infantiles más difíciles de curar. El estudio, en el que participan hospitales de más de diez países, evalúa terapias que combinan anticuerpos dirigidos contra el tumor y sus vasos sanguíneos junto con quimioterapia, con el objetivo de aumentar la eficacia y prolongar la supervivencia. Este proyecto da continuidad al ensayo BEACON original y busca establecer nuevos estándares de tratamiento a nivel mundial para los pacientes que más lo necesitan.

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