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El tratamiento del cáncer infantil ha estado históricamente ligado a adaptaciones de estudios y tratamientos centrados en cáncer de adultos, a pesar de que son enfermedades muy diferentes.
No solo varían en síntomas, pronóstico y evolución, sino también en la forma en que responden a los tratamientos.
Investigar teniendo en cuenta que son entidades diferentes, hacerlo desde un enfoque multidisciplinar y con el objetivo de que los avances científicos lleguen cuanto antes a la sociedad, son piezas clave a la hora de transformar la realidad de los niños y niñas con cáncer.
Gracias a estas medidas, entre otras cosas, el pronóstico del cáncer infantil ha mejorado significativamente en las últimas décadas. De hecho, muchos cánceres pediátricos han alcanzado tasas de supervivencia a 5 años superiores al 85%.
Sin embargo, no todos han seguido el mismo progreso y aún existen grandes desafíos.
Muchos de los niños que superan el cáncer continúan viviendo con efectos secundarios y secuelas importantes a largo plazo.
Por eso la investigación sigue avanzando con un objetivo claro: lograr que todos los niños con cáncer tengan altas tasas de curación, un tratamiento adaptado a su enfermedad y una vida libre de secuelas graves.
En las últimas décadas, el tratamiento del cáncer infantil ha experimentado mejoras sustanciales, gracias una serie de factores:
Factores que han influido en el avance de la investigación del cáncer infantil
1. Mayor comprensión biológica del cáncer: La clave está en la genética
La genética está revolucionando la forma en que entendemos y tratamos el cáncer infantil. Hoy sabemos que pueden existir alteraciones genéticas específicas que influyen en el crecimiento y agresividad de los tumores. Identificar esas alteraciones permite diagnosticar con mayor precisión y, en algunos casos, modificar el tratamiento.
Por ejemplo, en la leucemia linfoblástica aguda (LLA), la más común en niños, se realizan estudios genéticos para clasificar subtipos y orientar la terapia, lo que ha contribuido a que la tasa de curación sea cercana al 90%.
Además, gracias a los avances en investigación contra el cáncer en niños y niñas, sabemos que muchos de los casos de cáncer se deben a una predisposición hereditaria: es decir, alteraciones o variantes en ciertos genes transmitidas por uno o ambos progenitores que aumentan el riesgo de desarrollar un tumor a edades tempranas.
Entre los ejemplos más conocidos están las alteraciones en el gen BRCA2, asociadas a algunos sarcomas y leucemias, o el caso del retinoblastoma hereditario, causado por alteraciones en el gen RB1.
Estos descubrimientos tienen implicaciones enormes. No solo ayudan a entender por qué aparece el cáncer en algunos niños, sino que también permiten hacer seguimiento a familiares en riesgo, prevenir o detectar precozmente segundos tumores y personalizar el seguimiento clínico de cada paciente a largo plazo.
Pero la genética no solo sirve para entender el origen del cáncer. También está abriendo nuevas vías en el tratamiento. Analizar el ADN del propio tumor permite identificar alteraciones clave que lo hacen crecer, detectar puntos débiles en las células tumorales y dirigir el tratamiento de forma específica: es la llamada oncología de precisión pediátrica.
Este enfoque ha demostrado ser especialmente valioso en cánceres infantiles de mal pronóstico o resistentes a terapias convencionales.
Hoy en día, tecnologías modernas como la secuenciación masiva permiten analizar miles de genes del tumor en pocas semanas, y detectar puntos débiles para los que existen fármacos, unas debilidades del tumor que antes pasaban desapercibidas.
Un ejemplo de estos avances se materializa en proyectos pioneros como el Proyecto SEHOP-PENCIL, una iniciativa en la que participa CRIS, para la creación de una plataforma nacional de medicina de precisión que analiza el perfil genético y molecular de los tumores infantiles más difíciles de tratar. Gracias a este esfuerzo, se están logrado diagnósticos más precisos y terapias a medida en casos excepcionales.
También destaca la plataforma Mut4Child, de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil. Centrada en tumores raros y complejos, este equipo multidisciplinar aplica herramientas genéticas para guiar tratamientos.
Uno de los logros destacados de esta aproximación fue el caso de una niña con leucemia mieloide aguda resistente, en la que se identificó una mutación en un gen concreto, FLT3. Gracias a este hallazgo, se pudo combinar un tratamiento dirigido (que bloquean moléculas específicas del tumor) con trasplante de médula ósea, y se logró la remisión de la enfermedad Infantil (Proyecto Fast-Track).
Asimismo, se están desarrollando proyectos para mejorar la comprensión de tumores especialmente agresivos, como los cerebrales en pacientes pediátricos, con el fin de caracterizarlos mejor, encontrar puntos débiles en ellos y avanzar hacia nuevas terapias: (Proyecto CRIS de Cáncer Cerebral en niños; Proyecto CRIS de Glioma Pontino Intrínseco Difuso infantil)
La investigación genética en cáncer infantil sigue avanzando a pasos agigantados. Hoy, su papel es doble y complementario: Detectar predisposiciones hereditarias, para ofrecer consejo genético y seguimiento a niños y familias y Analizar el tumor de forma exhaustiva, con el fin de identificar puntos débiles que permitan tratamientos más eficaces y menos tóxicos.
2. Avances en inmunoterapia: Activar el sistema inmune para acabar con el tumor
Un avance reciente clave es la incorporación de nuevas estrategias de inmunoterapia en el tratamiento de ciertos cánceres infantiles. Estos tratamientos se basan en aprovechar el sistema inmunitario del paciente para combatir el cáncer. La gran revolución en este campo fue la terapia con células CAR-T.
Esta técnica consiste en extraer células inmunes (linfocitos T) del propio paciente, modificarlos genéticamente para buscar y encontrar una molécula del tumor, y reintroducirlos en el torrente sanguíneo. Es como añadirles un radar a las células inmunes para poder reconocer mejor y más específicamente al cáncer.
En 2017 se aprobó la primera terapia CAR-T para niños con leucemia, y desde entonces, ha salvado a muchos pequeños con diferentes tipos de cáncer de la sangre, para quienes no quedaban otras opciones.
CRIS impulsa múltiples ensayos para crear nuevas terapias CAR-T o mejorar las actuales, como el CAR4ALL, que busca testar una versión mejorada de las CAR-T en niños con leucemia linfoblástica aguda que hayan sufrido recaídas. Se está llevando a cabo en el prestigioso Great Ormond St Children’s Hospital (GOSH) de Londres y cuenta con la participación de 12 niños y niñas con leucemia.
No obstante, la investigación en CAR-T va más allá y ahora se busca llevar esta revolución inmunológica a tumores sólidos, tradicionalmente mucho más difíciles de abordar con esta terapia.
En Europa, CRIS impulsa el proyecto CAR4SAR, que investiga un CAR-T alogénico (a partir de donantes) para niños con sarcomas avanzados, uno de los grandes retos de la oncología infantil. Esta estrategia tiene la ventaja de estar ya preparada para usar, sin necesidad de emplear tiempo en extraer células del propio paciente, lo cual es crucial en casos muy agresivos.
Otra línea en desarrollo en inmunoterapia son los linfocitos TRUCKs, una versión más sofisticada de los CAR-T. Estas células no solo atacan al tumor, sino que también liberan moléculas que reclutan a otras células del sistema inmune, lo que genera una respuesta más potente y duradera.
También podemos impulsar el sistema inmunitario de los niños y niñas con cáncer de otras maneras: En el Hospital Universitario Niño Jesús, gracias a CRIS se ha desarrollado un ensayo clínico con virus oncolíticos para tratar tumores cerebrales: Proyecto CRIS de Tumores Cerebrales.
Esta estrategia utiliza virus capaces de atacar únicamente las células tumorales, sin afectar al tejido sano y puede ser una potencial terapia que active el sistema inmune para acabar con el cáncer, sobre todo en este tipo de tumores, con pocas opciones de tratamiento.
3. Reducción de los efectos secundarios: curar más y curar mejor
No todas las investigaciones contra el cáncer infantil se enfocan únicamente en aumentar la supervivencia; muchas buscan mejorar la calidad de vida de los pacientes durante y después del tratamiento.
Por ejemplo, la introducción de medicamentos efectivos contra las náuseas (como Ondansetrón) o que estimulan la médula ósea (Filgrastim) revolucionaron el manejo de los efectos secundarios de la quimioterapia.
Esto permitió administrar los tratamientos de forma más intensa cuando fuera necesario, sin comprometer tanto el bienestar del niño o niña. Aunque estos avances no tratan el cáncer directamente, sí han mejorado la tolerancia al tratamiento y, por tanto, reducido complicaciones.
La investigación continúa con este objetivo, para preservar cada vez más la calidad de vida de los pacientes. Destaca, en este sentido, un estudio reciente, en el marco de la Unidad CRIS del Hospital La Paz, que evaluó un fármaco llamado Siltuximab, capaz de reducir los efectos adversos derivados de la terapia CAR-T en pacientes infantiles con leucemia.
Este proyecto muestra la eficacia de un fármaco, que ya está aprobado, a la hora de limitar los efectos adversos; algo muy útil, pues permite una traslación rápida a la práctica clínica.
La idea es mantener las altas tasas de curación, a la vez que se minimiza la exposición innecesaria a terapias que puedan dejar secuelas a largo plazo. Reducir estos efectos es un reto constante, que está recibiendo cada vez más atención en la investigación.
Otro ejemplo de investigación en esta línea es el proyecto REVIIHBT, liderado por el Dr. Michael Reber y desarrollado en colaboración con siete países. Financiado por la iniciativa Fight Kids Cancer, de la que CRIS contra el Cáncer forma parte, este ensayo internacional aborda los tumores cerebrales pediátricos y sus secuelas visuales.
Muchas veces los tratamientos para estos cánceres dañan la visión de los niños, afectando gravemente su calidad de vida. Por eso, REVIIHBT emplea estímulos visuales y realidad virtual para entrenar y ampliar el campo visual de pacientes infantiles y adolescentes.
En definitiva, la investigación avanza y lo hace teniendo cada vez más en cuenta las posibles secuelas derivadas de los tratamientos. Se buscan terapias más efectivas, pero, al mismo tiempo, más respetuosas con la calidad de vida: hay que curar más, pero hay que curar mejor.
4. Terapias combinadas: ataque conjunto al cáncer
Una de las lecciones más importantes de la investigación del cáncer en niños reciente es que muchos tumores infantiles requieren combinar distintas terapias: cirugía, quimioterapia, inmunoterapia o radioterapia de forma más efectiva. Por eso se están desarrollando estrategias cada vez más personalizadas que combinan:
- Fármacos dirigidos con inmunoterapia, para atacar a la misma vez, puntos débiles del tumor y activar el sistema inmune del paciente.
- Distintos inhibidores moleculares, para bloquear varias vías del tumor de forma simultánea
- Inmunoterapia + quimioterapia, para mantener alta tasa de curación con menos toxicidad a largo plazo
- Inmunoterapia + radioterapia, como en el proyecto de la Dra. Sara Labiano, que estudia nuevas estrategias para potenciar los efectos de la radioterapia en niños con Glioma Difuso de Línea Media, uno de los tumores más difíciles de tratar: Proyecto CRIS De Radioinmunoterapia en Tumores Cerebrales Infantiles. Otro ejemplo lo encontramos en el estudio de la Dra. Virginia Laspidea, que, desde el University College de Londres, estudia la combinación de radioterapia e inmunoterapia para sarcomas infantiles: Proyecto CRIS De Radioinmunoterapia en Tumores Sarcomas Infantiles.
5. Radioterapia más precisa: protones contra el cáncer infantil
En el campo de la radioterapia, la introducción de la protonterapia representa otro avance importante. A diferencia de la radiación convencional, los haces de protones (en los que se basa la protonterapia) pueden depositar dosis altas en el tumor con mucha precisión, lo que reduce la radiación que reciben los tejidos sanos de alrededor.
Esto disminuye los daños a largo plazo en otros órganos mientras se logra controlar el tumor. La reducción de efectos secundarios es un objetivo central, puesto que los niños curados de cáncer tienen delante toda una vida y es especialmente vital minimizar secuelas.
En esta línea, CRIS vuelve a destacar el uso combinado de radioterapia e inmunoterapia para tumores cerebrales y sarcomas, como en los proyectos liderados por las doctoras Sara Labiano (Proyecto Radioinmunoterapia en Tumores Cerebrales Infantiles) y Virginia Laspidea (Proyecto Radioinmunoterapia en Tumores Sarcomas Infantiles).
En resumen, gracias a todos estos avances hoy podemos curar a más niños que nunca y con terapias cada vez más adaptadas. No obstante, todavía hay muchos pacientes infantiles para los que el estado actual de las terapias no es suficiente, como muchos tipos de sarcoma metastásico o varios tipos de tumor cerebral.
La investigación continúa y busca superar los límites de los tratamientos actuales, ya sea despertando una respuesta inmune más potente y precisa contra el cáncer, atacando moléculas únicas del tumor, o empleando distintas combinaciones de terapias, siempre con el fin de mejorar el pronóstico y la calidad de vida de los niños y niñas con cáncer.
Ensayos clínicos en cáncer infantil: la unión hace la fuerza
Los ensayos clínicos son el puente indispensable entre los descubrimientos científicos y la aplicación de nuevos tratamientos a los pacientes.
El campo del cáncer infantil no es una excepción: todos los avances terapéuticos que hoy son estándar (quimioterapia combinada, trasplante de médula ósea, inmunoterapia, etc.) se lograron gracias a ensayos clínicos a lo largo de décadas.
Para ello, se requiere, no obstante, un importante esfuerzo colaborativo entre sociedades médicas e investigadoras, en conjunto con hospitales y universidades. En este contexto surgen los Grupos Cooperativos Internacionales.
En Europa existe la red SIOP (Sociedad Internacional de Oncología Pediátrica) y consorcios regionales/nacionales (como la Sociedad Española de Hemato-Oncología Pediátrica, SEHOP), que colaboran en ensayos europeos y con quien CRIS colabora activamente a través de un programa de becas.
También destaca el consorcio ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) que conforma una red internacional que desarrolla ensayos clínicos para testar nuevos fármacos en fase temprana en centros de distintos países.
Otro ejemplo clave lo encontramos en Fight Kids Cancer, una iniciativa conjunta de 5 organizaciones benéficas europeas, en la que participa CRIS Contra el Cáncer. Esta colaboración surge para financiar ambiciosos proyectos internacionales y ensayos clínicos sobre el cáncer infantil.
Todas estas iniciativas son vitales, dado que el cáncer infantil es relativamente raro; compartir datos entre muchos centros permite realizar estudios con suficiente tamaño poblacional y obtener conclusiones robustas más rápidamente.
En este sentido, han surgido múltiples ensayos para implementar terapias dirigidas (contra puntos débiles de los tumores) o herramientas de inmunoterapia como las CAR, o los virus oncolíticos (virus capaces de atacar únicamente las células tumorales) en el tratamiento del cáncer infantil.
Algunos ejemplos, ya comentados anteriormente son el ensayo fase I de CAR-T en sarcomas pediátricos, que se está desarrollando en la Unidad CRIS del Hospital La Paz, el CAR4ALL, para leucemia linfoblástica aguda, o el ensayo del Hospital Universitario Niño Jesús, con virus oncolíticos para tumores cerebrales.
Otro ejemplo, esta vez enmarcado en el campo de la combinación de terapias, surge el ensayo BEACON2, en el Instituto de Investigación Vall d’Hebron, que estudia el empleo de quimioterapia junto con dos anticuerpos dirigidos contra puntos débiles del neuroblastoma, el tipo de cáncer más común en lactantes.
En resumen, los ensayos clínicos en curso para cáncer infantil cubren un amplio espectro: desde investigar nuevos medicamentos y terapias revolucionarias hasta perfeccionar o combinar los tratamientos.
La participación en ensayos clínicos ofrece a los niños acceso a tratamientos de vanguardia y contribuye al conocimiento del cáncer. No obstante, esto solo es posible gracias a la colaboración internacional, entre grupos como SIOP, ITCC, SEHOP… que unen sus esfuerzos para llevar a cabo ensayos que puedan realmente tener un impacto en la salud de estos niños.
Retos actuales de la investigación pediátrica
Sin embargo, a pesar de los logros, la investigación en cáncer infantil aún presenta desafíos.
Es importante centrar los esfuerzos algunos cánceres de mal pronóstico, con supervivencias aún muy bajas a pesar de décadas de investigación. Por ejemplo, el Glioma Pontino Intrínseco Difuso (DIPG), un tumor cerebral agresivo, ciertos sarcomas o neuroblastomas tras recaída, entre otros.
La falta de progreso en estos cánceres se debe, en parte, a su baja frecuencia (es difícil estudiar nuevos fármacos con muy pocos pacientes), a las particularidades que los hacen resistentes a quimio/radioterapia, y a veces a la limitada financiación para estas enfermedades.
Estas enfermedades representan un reto urgente, por lo que CRIS impulsa varios proyectos que buscan caracterizar mejor estos tumores y buscar nuevas opciones de tratamiento, como Proyecto CRIS de Cáncer Cerebral en niños o Proyecto CRIS de Glioma Pontino Intrínseco Difuso infantil.
Es algo habitual que, por la poca frecuencia del cáncer infantil exista una financiación limitada, que representa uno de los mayores retos actualmente en estas enfermedades.
El cáncer infantil es una enfermedad rara en términos relativos – representa menos del 1% de todos los cánceres. Esto implica que la financiación para investigación pediátrica históricamente ha sido baja en comparación con cáncer de adultos.
Esta brecha ha llevado a campañas de concienciación y a la movilización de fundaciones y ONG que están logrando aumentar los fondos. No obstante, conseguir recursos suficientes para investigar, especialmente en cánceres muy raros, sigue siendo un desafío importante en la actualidad.
Finalmente, existen disparidades territoriales en supervivencia con las que hay que acabar. Se ha observado una profunda brecha entre niños con cáncer en países desarrollados versus países de ingresos medios y bajos.
Mientras que en regiones como Europa occidental o Norteamérica se cura en promedio a 80-85% de los niños, a nivel mundial se estima que solo 20-30% de los niños con cáncer logran sobrevivir.
Es destacable que tales disparidades territoriales, aunque a mucho menor nivel, también existen dentro de países desarrollados. En España, por ejemplo, encontramos centros de referencia que aplican técnicas avanzadas para el estudio y tratamiento de los tumores, mientras que otros hospitales del territorio nacional, más pequeños, carecen de estos recursos.
Esta desigualdad puede afectar gravemente el pronóstico de los niños con cáncer y limitar sus posibilidades de curación.
Aquí es donde surgen iniciativas como el proyecto SEHOP-PENCIL, que busca cerrar esta brecha mediante la creación de una red nacional de medicina de precisión en cáncer infantil. Su objetivo es asegurar que todos los niños y niñas, sin importar el hospital en el que sean tratados, puedan beneficiarse por igual de los últimos avances para el cáncer infantil.
Conclusión sobre el avance en investigación del cáncer en niños
Aunque los retos en la investigación del cáncer infantil son importantes (desde tumores agresivos sin cura hasta disparidades y recursos insuficientes), los avances constantes en nuevas terapias y el modelo colaborativo actual generan un optimismo realista.
Con suficiente apoyo a los diferentes estudios, financiación y colaboración internacional, es muy posible que en los próximos años veamos convertir en realidad lo que hoy son esperanzas: tratamientos más eficaces y más seguros para todos los niños con cáncer, independientemente de su diagnóstico o lugar de origen.
Referencias
St. Jude Children’s Research Hospital. (n. d.). Meduloblastoma en niños y adolescentes. https://together.stjude.org/es-us/acerca-del-c%C3%A1ncer-pedi%C3%A1trico/tipos/tumores-cerebro-m%C3%A9dula-espinal/meduloblastoma.html
National Cancer Institute. (2024, 2 de mayo). Cánceres infantiles. https://www.cancer.gov/espanol/tipos/infantil
Federación Española de Familias de Cáncer Infantil. (n.d.). Federación Española de Familias de Cáncer Infantil. https://cancerinfantil.org/
St. Jude Children’s Research Hospital. (2018, junio). Leucemia en niños y adolescentes. https://together.stjude.org/es-us/acerca-del-c%C3%A1ncer-pedi%C3%A1trico/tipos/leucemia.html
Mayo Clinic. (n.d.). Hematología/oncología pediátrica – Panorama general. https://www.mayoclinic.org/es/departments-centers/pediatric-hematology-oncology/sections/overview/ovc-20564333
Fight Kids Cancer. (2025). An innovative call for projects to cure children with cancer. https://fightkidscancer.eu/
Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas. (n.d.). https://www.sehop.org/
