Introducción:
Los tumores en la infancia siguen considerándose, por el bajo número de casos en comparación a los adultos, como enfermedad rara. Sin embargo, actualmente son la principal causa de muerte por enfermedad en la población infantil.
Los sarcomas infantiles son además, poco frecuentes con respecto a otros tipos de cáncer pediátrico, como las leucemias o los tumores cerebrales. Pero, una vez se extienden, las posibilidades de supervivencia son bajas, solamente de un 30%.
Hasta ahora, las posibilidades terapéuticas siempre han girado alrededor de la cirugía y la quimioterapia, pero son poco efectivas en etapas avanzadas de estas enfermedades. Por eso es imprescindible desarrollar nuevas estrategias terapéuticas para tratar eficazmente estos tumores.
La reciente aparición de las terapias CAR-T, en las cuales la Unidad CRIS de terapias Avanzadas es especialista, abre una puerta a la esperanza en este sentido. Consisten en tomar células del sistema inmunitario (linfocitos T) del niño o de un donante, y modificarlas con una especie de detector, que les permite encontrar y eliminar a las células tumorales con gran eficacia. Estas terapias han revolucionado el tratamiento de los cánceres de la sangre, como las leucemias, linfomas, etc. Recientemente están irrumpiendo con fuerza en los tumores sólidos, algo impensable hace solo unos años.
El ensayo Clínico:
El equipo del Dr. Antonio Pérez ha desarrollado unas células CAR-T con un detector muy particular, llamado NKG2D, que les permite encontrar una gran variedad de células tumorales diferentes. Están utilizando estos CAR-T-NKG2D en una gran variedad de tumores, con gran éxito, y los datos previos del equipo muestran que esta terapia puede ser muy beneficiosa en el caso de los sarcomas.
Por eso han decidido dar el siguiente paso y llevar esta terapia a los pacientes de sarcoma a través de un ensayo clínico. En este ensayo de Fase I (en la que se estudia cuál es la mejor dosis y la seguridad para los pacientes) participarán 18 niños con sarcomas en fases avanzadas de su enfermedad.
La terapia del ensayo se hace con un CAR-T que diseñado y elaborado por el propio equipo del Dr. Pérez, por lo que se denomina un CAR-T académico. Además, como los niños con sarcomas avanzados suelen haber recibido muchas terapias previas, es mejor utilizar linfocitos T de un donante, en lugar de usar los del propio niño cuyo
sistema inmunitario puede no funcionar correctamente. A esto se denominan CAR-T alogénicos.
Por todo esto, este novedoso ensayo es muy especial, ya que es el primer CAR-T alogénico, académico en tumores sólidos infantiles.
Este ensayo podría ser un firme paso adelante para cambiar la manera en la que tratamos los sarcomas infantiles avanzados, de manera más segura, efectiva y con menos efectos secundarios a largo plazo.