Unidad de Terapias avanzadas para cáncer infantil

Proyectos destacados
Investigador que dirige el proyecto: Dr. Antonio Pérez.
Centros: Hospital Universitario de la Paz, Madrid.

 

Contexto:

El cáncer es la principal causa de muerte infantil en nuestro país. Se diagnostican al año 1.400 niños con cáncer en España, de los cuales un 20% muere. Esta cifra se ha mantenido estancada durante las últimas décadas. A pesar del dramatismo de la situación, los tratamientos contra el cáncer infantil están estancados desde hace 30 años, ya que el cáncer infantil es muy diferente del cáncer en adultos. La razón es que no conocemos los mecanismos que hacen que se formen los tumores en niños, ni tampoco las razones de que su sistema inmunitario no sea capaz de combatirlos.

 

Por lo tanto, es imprescindible desarrollar la investigación clínica para poder comprender cómo se produce el cáncer, tratar de evitarlo y combatirlo mediante terapias más eficaces y con menos efectos secundarios. Todo ello pasa por la investigación y por el desarrollo de ensayos clínicos. Estos ensayos constituyen el marco científico ideal, donde se preserva la seguridad del paciente y de los profesionales sanitarios, y se exploran las pruebas de concepto alcanzadas en el laboratorio. En nuestro país aún es necesario impulsar y desarrollar ensayos clínicos en niños que ayuden en el avance de las terapias contra el cáncer infantil.

Descripción del Proyecto:

Coordinada por Antonio Pérez Martínez, esta unidad pretende dar un paso al frente en el tratamiento de los cánceres infantiles y crear un equipo de trabajo multidisciplinar e integrado que combine la investigación puntera, los ensayos clínicos y las terapias más avanzadas. Médicos, investigadores, enfermería, genetistas, inmunólogos, bioinformáticos, gestores de calidad y de datos, etc, se unirán para tratar de forma cada vez más personalizada los casos más difíciles de cáncer infantil.

 

Su objetivo es tanto mejorar las terapias actuales de los cánceres infantiles como desarrollar otras nuevas y asegurar su disponibilidad al paciente (traslación) de la manera más ágil posible. Esta Unidad permitirá la investigación in situ, el desarrollo de terapias innovadoras mediante ensayos clínicos, y una práctica clínica cada vez más personalizada y única para cada paciente.

 

Unidad CRIS de terapias avanzadas en cáncer infantil

 

Estructura de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas

La Unidad de Terapias Avanzadas es una estructura de trabajo interdisciplinar, formada por profesionales de distintos ámbitos. La Fundación CRIS ha financiado la construcción de su ubicación física en la 8ª Planta del hospital Materno-Infantil del Hospital Universitario de la Paz, en Madrid. Este espacio consta de:

 

  • 10 habitaciones.
  • 4 habitaciones de aislamiento de última generación para trasplantes de progenitores hematopoyéticos.
  • Zona de ensayos clínicos.
  • Zona de preparación de tratamientos.
  • Laboratorio especializado.
  • Zona de trabajo para investigadores, clínicos y monitores de ensayos clínicos.

El coste del proyecto ha sido de 1.000.000 €

 

La verdadera fuerza de la Unidad de Terapias Avanzadas consiste en el trabajo coordinado de profesionales de múltiples disciplinas, que se coordinan para acelerar al máximo la transformación de los nuevos conocimientos científicos a tratamientos innovadores para niños sin otras opciones terapéuticas. La Fundación CRIS financia a estas personas, la verdadera estructura de la Unidad de Terapias Avanzadas, por una aportación de 1.000.000€ a tres años.

 

Profesionales financiados por CRIS:

  • Pediatra onco-hematólogo
  • Genetista
  • Bioinformático
  • Técnico de laboratorio genética molecular
  • Técnico de laboratorio de terapia celular
  • Gestor de proyectos y ensayos clínicos
  • Experta en aspectos regulatorios de medicamentos de terapias avanzadas
  • Medical writer
  • Investigadores Pre- y Posdoctorales

 

Profesionales de la Unidad CRIS de la Paz

Una de las señas de identidad de los tratamientos que se están desarrollando en la Unidad de Terapias Avanzadas son las terapias celulares de última generación. En ellas se suministran al paciente tropas del sistema inmunitario fortalecidas y especializadas en destruir tumores.

 

Estas terapias, sin embargo, requieren de una manipulación de células muy precisa y delicada, que y deben realizarse bajo unos altísimos estándares de calidad en entornos que combinan la manipulación manual con sofisticadas automatizaciones.

 

El Clinimacs Prodigy (Miltenyi Biotec) es una tecnología que permite la introducción directa de células de un donante, su aislamiento, mejora, activación, multiplicación y especialización, y su introducción de nuevo en el paciente, sin apenas contacto directo alguno entre las células y el investigador.

 

Este tipo de tecnología proporciona no sólo unos buenos tratamientos, sino que, al ser un sistema reproducible y robusto, permite la entrada en grandes ensayos clínicos colaborativos nacionales e internacionales, al facilitar el cumplimiento de todos los estándares de calidad que se exigen en la fabricación de estos medicamentos.

La Fundación CRIS ha financiado la adquisición por 200,000de uno de los primeros Clinimacs Prodigy por un hospital público, para su incorporación a los proyectos de la Unidad de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario de la Paz.

 

Clinimacs Prodigy, unidad de terapias avanzadas

 

Proyectos y Ensayos Clínicos que se llevan a cabo:

Proyecto Gabi

 

Unidad CRIS, proyecto Gabi

En este ensayo clínico se utilizará una innovadora terapia basada en la tecnología celular CAR (llamadas células T de memoria NKG2D-CAR). El objetivo es buscar una alternativa terapéutica para niños con tumores sólidos o hematológicos que se encuentren en recaída o no tengan otras alternativas de tratamiento.

 

 

Proyecto de Sarcomas Infantiles:

Unidad CRIS, proyecto sarcomas infantiles

 

En este proyecto se aplicará un tratamiento muy novedoso en pacientes infantiles con sarcoma que no responden a otros tratamientos. El ensayo clínico consiste en la utilización de células Natural Killer (activadas y expandidas), auténticas especialistas en la destrucción de tumores, como refuerzos para atacar a las células tumorales.

 

 

 

Proyecto de cáncer cerebral (meduloblastoma)

Unidad CRIS, proyecto cáncer cerebral

Este ensayo consiste en utilizar células Natural Killer (activadas y expandidas) en niños con meduloblastoma en recaída o con metástasis, unos pacientes para los que en la actualidad las alternativas terapéuticas son escasas hoy en día. Paralelamente se trabajará en el desarrollo de la innovadora terapia CAR-NKG2D en esta enfermedad, con el objetivo de trasladarla a la clínica lo antes posible.

 

 

 

Proyecto Neuroblastoma

neuroblastoma
Este ensayo clínico utiliza terapia CAR-NKG2D en niños con neuroblastoma en recaída o con metástasis, unos pacientes con alternativas terapéuticas escasas hoy en día.

 

 

 

 

Felloship en Investigación Clínica en Hematooncología Pediátrica , Trasplante Hematopoyético y Terapia ceular:

Felloship en Investigación Clínica en Hematooncología Pediátrica
La escasez de profesionales formados en profundidad en cáncer infantil en España es alarmante. Para combatir esta situación este programa de 3 años se formarán los nuevos especialistas en hemato-oncología pediátrica del futuro. Esta especialización proporcionará un profundo conocimiento teórico y práctico en aspectos clínicos, pero también en investigación, en un programa que es pionero en España.

 

Proyecto FastTrack

Proyecto Fast track
Este innovador proyecto utilizará los últimos avances en secuenciación genómica y de bioinformática para identificar las alteraciones en el genoma de los tumores de niños con recaída, y a partir de esa información aplicar terapias y tratamientos dirigidos y personalizados a cada paciente.

 

 

Proyecto Hercanin

Proyecto Hercanin
Hoy en día uno de los principales problemas del cáncer infantil es que no hay factores de riesgo conocidos que permitan prevenirlo. El proyecto Hercanin consiste en utilizar los últimos avances en secuenciación genómica para buscar alteraciones que permitan predecir el cáncer infantil y diseñar estrategias prospectivas y de prevención.

 

 

 

Resultados:

La Unidad se puso en marcha en octubre de 2018, y desde el principio está funcionando a pleno rendimiento. Desde su apertura se han tratado más de 30 niños con patologías muy diversas, como leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloblástica aguda, leucemia de fenotipo mixto, aplasia, tumores sólidos, inmunodeficiencias primarias o linfoma de Hodgkin. Ya se está aplicando terapias celulares e inmunoterapia de manera regular.

 

En cuanto a los proyectos que se están llevando a cabo en la Unidad

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Proyecto Fast-Track:  Se está analizando de manera sistemática muestras de un gran número de pacientes anteriores para recabar el máximo de información posible sobre potenciales dianas terapéuticas en pacientes futuros. También se están secuenciando ya a los nuevos pacientes, y aproximadamente en un tercio de ellos se están identificando dianas terapéuticas. En los primeros 6 meses de 2019 se secuenciaron más de 20 pacientes. 6 de estos niños se encontraban sin alternativas terapéuticas y en recaída. Gracias a la secuenciación de sus tumores se pudo identificar posibles debilidades del tumor en 4 de ellos, y se les aplicó una terapia específicamente dirigida y personalizada.

 

Proyecto Hercanin:  Actualmente ya se han analizado y estudiado muestras de 240 niños con cáncer. En varios de ellos se han detectado determinadas mutaciones que pueden indicar una cierta predisposición a desarrollar estas patologías. A raíz de estos resultados, el equipo de la Unidad ha iniciado una colaboración internacional con otros grupos de investigación para profundizar en los resultados.

 

En cualquier caso, estos resultados son importantísimos, puesto que permiten anticiparse a la aparición de otros casos de cáncer infantil en familiares de los pacientes a los que se han encontrado estas mutaciones. Para ello se ha puesto en marcha una unidad multidisciplinar de predisposición a cáncer pediátrico junto con el servicio de oncología médica del Hospital Universitario de la Paz, para proporcionar asesoramiento genético y un seguimiento adecuado a estas familias.

 

Proyecto de Sarcomas Infantiles: Actualmente ya se cuenta con la autorización para la realización de un ensayo clínico por parte de la Agencia Española del Medicamento. En estos momentos se está pendiente de la construcción y acreditación de una sala especializada donde crecer y multiplicar las células utilizadas en este ensayo.

 

Proyecto Gabi:  Este ensayo requiere gran cantidad de validaciones y autorizaciones, por la complejidad del proceso de generación de las GAby – Cells. Este tipo de células se ha administrado ya en algún caso como uso compasivo, y en breve se concluirán los trámites para poder iniciar el ensayo clínico propiamente dicho.

 

Proyecto de Cáncer Cerebral (Meduloblastoma):

Actualmente se está trabajando intensamente en la preparación del ensayo clínico Fase I. Éste se pondrá en marcha tan pronto como se autoricen las instalaciones y el proceso de elaboración de las terapias celulares en el hospital de la Paz, y la Agencia Española del Medicamento autorice el inicio del ensayo.

 

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