Unidad de Terapias avanzadas para cáncer infantil

Proyectos destacados
Investigador que dirige el proyecto: Dr. Antonio Pérez.
Centros: Hospital Universitario de la Paz, Madrid.
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Contexto:

El cáncer es la principal causa de muerte infantil en nuestro país por enfermedad.  Se diagnostican al año 1.400 niños con cáncer en España, de los cuales un 20% muere. Esta cifra se ha mantenido estancada durante las últimas décadas. A pesar del dramatismo de la situación, los tratamientos contra el cáncer infantil están estancados desde hace 30 años, ya que el cáncer infantil es muy diferente del cáncer en adultos. La razón es que no conocemos los mecanismos que hacen que se formen los tumores en niños, ni tampoco las razones de que su sistema inmunitario no sea capaz de combatirlos.

Por lo tanto, es imprescindible desarrollar la investigación clínica para poder comprender cómo se produce el cáncer, tratar de evitarlo y combatirlo mediante terapias más eficaces y con menos efectos secundarios. Todo ello pasa por la investigación y por el desarrollo de ensayos clínicos. Estos ensayos constituyen el marco científico ideal, donde se preserva la seguridad del paciente y de los profesionales sanitarios, y se exploran las pruebas de concepto alcanzadas en el laboratorio. En nuestro país aún es necesario impulsar y desarrollar ensayos clínicos en niños que ayuden en el avance de las terapias contra el cáncer infantil.

Descripción del Proyecto: 

Coordinada por Antonio Pérez Martínez, esta Unidad CRIS de Terapias Avanzadas da un paso al frente en el tratamiento de los cánceres infantiles y crear un equipo de trabajo multidisciplinar e integrado que combine la investigación puntera, los ensayos clínicos y las terapias más avanzadas. Médicos, investigadores, enfermería, genetistas, inmunólogos, bioinformáticos, gestores de calidad y de datos, etc, se unen para tratar de forma cada vez más personalizada los casos más difíciles de cáncer infantil.

Su objetivo es tanto mejorar las terapias actuales de los cánceres infantiles como desarrollar otras nuevas y asegurar su disponibilidad al paciente (traslación) de la manera más ágil posible. Esta Unidad CRIS permitirá la investigación in situ, el desarrollo de terapias innovadoras mediante ensayos clínicos, y una práctica clínica cada vez más personalizada y única para cada paciente.

Estructura de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas: 

Una de las señas de identidad de los tratamientos que se están desarrollando en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas son las terapias celulares de última generación. En ellas se suministran al paciente tropas del sistema inmunitario fortalecidas y especializadas en destruir tumores.

Estas terapias, sin embargo, requieren de una manipulación de células muy precisa y delicada, que y deben realizarse bajo unos altísimos estándares de calidad en entornos que combinan la manipulación manual con sofisticadas automatizaciones.

Algunos resultados recientes de la Unidad:

Sobre la Unidad de Terapias Avanzadas:

La Unidad se puso en marcha en octubre de 2018, y desde el principio está funcionando a pleno rendimiento. Desde su apertura se han tratado más de 886 niños con patologías muy variadas: diversos tipos de enfermedades y tumores sanguíneos, como leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloblástica aguda, leucemia de fenotipo mixto, aplasia, inmunodeficiencias primarias o linfoma de Hodgkin. También se ha tratado un gran número de tumores sólidos incluyendo Sarcoma de Ewing, Osteosarcoma, Meduloblastoma, Neuroblastoma, Gliomas … En esta Unidad CRIS se aplican terapias celulares e inmunoterapia de manera habitual, incluyendo células CAR-T, diversas terapias dirigidas contra mutaciones características de los tumores individuales de ciertos pacientes, e inmunoterapia.

 

Además, el equipo del Dr. Antonio Pérez es especialista en trasplantes hematopoyéticos: Se trata de trasplantes de las células que dan lugar a las células de la sangre y del sistema inmunitario, y un tratamiento habitual en cáncer y otras enfermedades. Desde sus inicios, se han realizado ya más de 700 trasplantes.

 

Hay que destacar que gracias al buen trabajo que se realiza en la Unidad, La Paz fue designada recientemente como uno de los 4 centros hospitalarios de Madrid acreditados para administrar los CAR-T (de las que hablaremos a continuación) a pacientes infantiles de manera regular (no sólo en ensayos clínicos).

 

A lo largo de estos últimos años el grupo que dirige Antonio Pérez Martínez ha recibido varios premios y reconocimientos entre los que destacamos:

  • Top Scoring Abstract Award, acreditado por la International Society Cell & Gene Therapy (ISCT), en el New Orleans Virtual Meeting de 2021.
  • Grupo de excelencia: El Servicio Hemato-Oncología infantil del Hospital La Paz ha conseguido el Best In Class (BIC) 2020 a la Mejor Unidad de Referencia en Terapias Celulares Avanzadas.
  • El Proyecto de COVID-19 ha sido reconocido como el Mejor Proyecto Nacional, del Premio Excellence Prizes 2019 by IdiPAZ.
  • El Proyecto de COVID-19 (formación de linfoteca para terapia COVID-19) ha sido seleccionado para participar en la edición Healthstart madri+d 2020.

     

  • El proyecto de COVID-19 ha sido seleccionado como uno de los 20 finalistas entre más de 700 proyectos en el Hackathon virtual “VenceAlVirus” 2020.

     

  • Mejor publicación científica galardonado por las sociedades científicas GETH y SEHOP. 2017

 

En cuanto a los proyectos y ensayos que se están llevando a cabo en la Unidad:

 

Proyecto Gabi: 

Nuestro organismo cuenta con un eficiente ejército especializado en rechazar a los tumores. Hay diversos tipos de células que colaboran en nuestras defensas contra el cáncer, pero resumiendo podríamos hablar de dos:

  • Las células Natural Killer, que patrullan por el cuerpo y eliminan cualquier célula en mal estado o sospechosa de ser tumoral, y los Linfocitos T, células de élite del sistema inmunitario. La mayoría de células NK tienen un receptor su superficie (NKG2D) que identifica una molécula que aparece en la superficie de las células cuando se encuentran en mal estado, incluyendo cuando se transforman en tumorales. Cuando ese receptor identifica una célula en mal estado, la NK la elimina.
  • Los Linfocitos T, células de élite del sistema inmunológico. Hay millones diferentes, y cada uno se especializa en un tipo de amenaza o enemigo. Son muy efectivas pero muy selectivas, a diferencia de las NKs que atacan a un mayor número de amenazas, pero con menor efectividad que las células T.

En el proyecto Gabi se intentará unificar lo mejor de las células NK y los linfocitos T gracias a la tecnología CAR:

Se extraerán células T de memoria de un donante y se construirá un receptor especial (CAR) especial que añada el detector NKG2D típico de las células NK a los linfocitos T de memoria. De esta manera tendremos células T de memoria que:

  1. Como buenas células T de memoria, serán de larga duración y gran efectividad y capacidad destructiva de tumores.
  2. Además, contarán con la capacidad de reconocer un amplio espectro de células tumorales, como hacen las células NK.

Esencialmente consiste en hacer una células-fusión NK-Célula T con lo mejor de cada una. La introducción de estas células supondrá unos refuerzos que permanecerán en el cuerpo durante largo tiempo, serán muy efectivos contra los tumores y además reconocerán un enorme espectro de células tumorales.

Este ensayo requiere gran cantidad de validaciones y autorizaciones, por la complejidad del proceso de generación de las GAby – Cells. Este tipo de células se ha administrado ya en algún caso como uso compasivo, pero la utilización en ensayos clínicos requiere un largo proceso, que está llegando a su fin:

La producción de las células CAR-NKG2D se debe realizar en una sala de alta limpieza, aislamiento y seguridad, denominada Sala Blanca, que describimos en el siguiente apartado. Esta Sala Blanca acaba de ser aprobada, y se espera la pronta aprobación de la producción de estas células Gabi.

Desarrollo de la Unidad CRIS de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada: 

Como hemos mencionado en el apartado anterior, la utilización de terapias celulares no es algo obvio. Requiere toda una serie de procedimientos muy regulados y unas instalaciones que deben estar controladas al milímetro y debidamente homologadas. De otra manera, no pueden producirse.

Entre estas instalaciones, un espacio esencial para desarrollar las terapias avanzadas es la denominada SALA BLANCA, un espacio de alta limpieza, aislamiento y seguridad donde se puede trabajar debidamente con las células del paciente o de sus donantes.

Tras casi 5 años de duro trabajo y validaciones, la Agencia Española del Medicamento ha dado finalmente la aprobación para que esta sala pueda empezar a producir dos tipos diferentes de terapia avanzada:

  • Unas células natural killer especiales (denominadas natural killer activadas y expandidas o NKAE) que se empezarán a utilizar en un ensayo clínico de sarcomas infantiles.
  • Unas células CAR-T de última generación, denominadas CAR-T duales, que se utilizarán para combatir pacientes infantiles con leucemias que hayan recaído incluso tras recibir terapias CAR_T estándar.

Estas células empezarán a utilizarse en breve en varios ensayos clínicos.

Proyecto Fast-Track: 

El cáncer infantil aparece como consecuencia de una serie de alteraciones genéticas (llamadas mutaciones) que provocan la transformación de una célula sana a una célula tumoral. Resulta esencial identificar con exactitud las alteraciones presentes en las células tumorales de cada paciente para llegar a un diagnóstico concreto y buscar el tratamiento más efectivo. Existen técnicas convencionales para identificar algunas de las alteraciones genéticas más comunes. Sin embargo, en ocasiones los niños presentan más de una de estas alteraciones u otras menos conocidas que no son detectadas por estas pruebas. La secuenciación masiva es un sistema de análisis del material genético que tiene el potencial de detectar un enorme número de mutaciones en una única prueba.

El proyecto Fast-Track consiste en aplicar estas técnicas de secuenciación masiva a los pacientes de cáncer infantil. De esta manera se hará una caracterización exhaustiva del perfil de alteraciones de cada paciente. Esto permite:

  • Afinar el diagnóstico del paciente y determinar con mayor exactitud el tipo de tumor de cada niño.
  • Identificar mejor las células tumorales, diseñar herramientas para hacer un mejor seguimiento de la progresión de cada paciente, y reaccionar más rápidamente en caso de recaídas o avance de la enfermedad.
  • Diseñar rápidamente nuevas estrategias de tratamiento y buscar fármacos que ataquen específicamente las alteraciones del tumor de ese paciente. Esto será especialmente importante en aquellos niños que no respondan a los tratamientos convencionales o se encuentren en recaída.

El procedimiento está diseñado para que, en caso de necesidad, se puedan obtener los datos genéticos y los posibles tratamientos alternativos en menos de dos semanas. Esta rapidez en el análisis puede ser clave, especialmente en casos de recaídas.

Durante el último año se han secuenciado un gran número de pacientes con leucemias infantiles, de los cuales 26 de los cuales se encontraban en recaída o eran refractarios (resistentes) a los tratamientos. Gracias al proyecto Fast-Track, se pudo determinar que 9 de ellos presentaban mutaciones que podían ser atacadas mediante fármacos existentes y han podido recibir un tratamiento personalizado específicamente dirigido contra los puntos débiles de su enfermedad.

Existen numerosos ejemplos de la importancia de este estudio personalizado de las alteraciones genéticas de los tumores de los niños con cáncer. Por ejemplo La Unidad CRIS consiguió tratar con éxito el fibrosarcoma de una niña recién nacida tras analizar el genoma del tumor e identificar una mutación genética que provoca otras enfermedades en adultos (una mutación en el gen TRK). Afortunadamente existe un fármaco contra esta mutación, el larotrectinib, lo que permitió curar a la niña y hacerlo con una calidad de vida excelente.

En otra ocasión, una niña con una leucemia mieloide aguda, poco frecuente en niños, no respondía a ningún tratamiento. La caracterización genética avanzada les permitió identificar que el tumor de esta paciente tenía una mutación en un gen llamado FLT3. Gracias a este hallazgo, se pudo buscar un tratamiento dirigido contra FLT3, se consiguió frenar la enfermedad y finalmente, tras un trasplante de médula, la niña se recuperó.

En resumen, esta estrategia de análisis caso por caso puede salvar un gran número de vidas.

 

Proyecto Hercanin: 

A finales de 2018 se creó una Unidad de Predisposición al Cáncer Infantil, un grupo multidisciplinar dirigido a poder identificar las mutaciones que aumentan el riesgo de desarrollar un tumor, tanto en los niños como en el resto de los miembros de una familia.

A partir del análisis genético de los pacientes infantiles se descubrieron alteraciones que podrían causar tumores en otros miembros de su familia. De un total de 50 familias estudiadas se detectó que un 40% de ellas presentaba alguna alteración que podría aumentar el riesgo de desarrollar ciertos tipos de cáncer.

Por otro lado, se han estudiado muestras de más de 270 niños con cáncer, en los que se ha analizado posibles alteraciones en más de 60 genes. En varios de estos pacientes se han detectado determinadas mutaciones que pueden indicar una cierta predisposición a desarrollar estas patologías. Los resultados obtenidos en estos análisis se están utilizando además para realizar estudios científicos en profundidad sobre la predisposición al cáncer de los pacientes infantiles, un campo del que apenas se conoce nada.

En cualquier caso, los resultados de estos estudios son importantísimos, puesto que permiten anticiparse a la aparición de otros casos de cáncer infantil en familiares de los pacientes a los que se han encontrado estas mutaciones. Esto permite a la Unidad de Predisposición al Cáncer Infantil y al servicio de oncología médica del Hospital Universitario de la Paz proporcionar asesoramiento genético y un seguimiento adecuado a estas familias.

 

Proyecto de Neuroblastoma:

El neuroblastoma es un tipo de tumor que principalmente afecta a niños por debajo de los cinco años, y representa casi un 9% de todos los casos de cáncer infantil en España. Se origina a partir de células nerviosas inmaduras, los neuroblastos, unas células que originan las neuronas y fibras nerviosas. Normalmente estas células están presentes en el feto, cuando son necesarias, y después del nacimiento desaparecen o maduran a neuronas. Sin embargo, en algunos niños estos neuroblastos no desaparecen, y como tienen gran capacidad para dividirse, pueden producir tumores.

Se han realizado numerosos progresos en el tratamiento del neuroblastoma, pero ante la aparición de metástasis el porcentaje de supervivencia sigue siendo inferior al 30%. Por eso es fundamental identificar los mecanismos de la metástasis para poder combatirlos de manera eficaz.

El equipo del Dr. Antonio Pérez ha podido comprobar que las células Natural Killer podrían ser eficaces eliminando células de neuroblastoma. Como explicábamos previamente en el Proyecto GABI, las células NK suelen reconocer a las células anormales a través de un receptor llamado NKG2D. Para conseguir una terapia potente, duradera y eficaz contra las células de neuroblastoma, el equipo del Dr. Antonio Pérez ha introducido NKG2D en linfocitos T, creando una célula mixta NK-Linfocito T (GABI cells).

No obstante, las células de Neuroblastoma son diversas, y los tumores de varios pacientes en ocasiones esconden las dianas que permiten a NKG2D identificarlas como anormales. Cuando esto ocurre, ni las NK ni las GABI cells son capaces de identificarlas y destruirlas. Por eso en estos momentos el laboratorio está trabajando en buscar maneras de que las células tumorales dejen de esconder estas dianas. 

Por lo tanto el objetivo de este trabajo consiste en lograr que las células tumorales de neuroblastoma vuelvan a ser visibles por NKG2D. En ese momento podremos aplicar las terapias celulares con linfocitos T con NKG2D (GABI cells) y destruir eficazmente al tumor.

En este contexto, el equipo observó algo muy relevante: si en el laboratorio se introducía en las líneas de neuroblastoma ciertas moléculas, denominadas ligandos de NKG2D, el CAR-T era capaz de eliminarlas a todas. Por lo tanto, si conseguimos que todos los neuroblastomas presenten en su superficie estas moléculas, seremos capaces de combatirlos con las células GABI.

Ahora bien, en un tumor real de pacientes no podemos introducir ligandos de NKG2D para que el CAR-T lo reconozca. Tenemos que conseguir que sea la propia célula tumoral la que lo fabrique y lo muestre en su superficie, y para eso hay que recurrir a la epigenética: Si la genética hace referencia al contenido y secuencia del ADN de las células, la epigenética se refiere a cómo y cuándo las células van leyendo las instrucciones del ADN. Existen fármacos epigenéticos que pueden modificar qué genes se leen, y qué moléculas produce la célula.

Esto significa que podemos utilizar fármacos para conseguir que las células tumorales presenten ligandos de NKG2D en su superficie y sean eliminadas por las células GABI. Con este objetivo en mente, estos el equipo trabaja actualmente en probar diversos tipos de fármaco diferentes para conseguir que las células tumorales generen más ligandos de NKG2D. Esto podría ser el paso final que separe los CAR-T/NKG2D de convertirse en una eficaz terapia contra el neuroblastoma y llegar a ensayos clínicos.

Proyecto de Sarcomas Infantiles:

El diseño de este proyecto es muy similar al del ensayo Gabi (ver arriba). Se utilizarán las células CAR-NKG2D para combatir las células tumorales de sarcomas infantiles.

Actualmente ya se cuenta con la autorización para la realización de un ensayo clínico por parte de la Agencia Española del Medicamento, y gracias a lavalidación y autorización de la Sala Blanca para producir las células CAR-NKG2D, el ensayo está a punto de iniciarse.

Además también se está trabajando en un nuevo tipo de CAR llamado TRUCK, con mucho futuro en tumores sólidos como los sarcomas. Se trata de unos linfocitos T a los que no solamente se les añade un receptor para atacar al tumor, sino que se les dota de un sistema para reclutar a otras células del sistema inmunitario contra el tumor.

Proyecto de Cáncer Cerebral (Meduloblastoma):

El meduloblastoma es el tumor cerebral maligno más común en niños. A pesar de las modernas técnicas de tratamiento, un 30-40% de ellos puede presentar recaídas o metástasis, ante lo cual los tratamientos efectivos son escasos. Entre los tratamientos con más proyección contra este tipo de tumores encontramos las terapias celulares basadas en células del sistema inmunitario.

Como en varios de los anteriores proyectos y estudios, este proyecto, dividido en 2 partes, una clínica y otra de investigación.

  1. Por un lado, gracias a los excelentes resultados obtenidos en el laboratorio en modelos de meduloblastoma usando células GABI, se pondrá en marcha un ensayo clínico de Fase I en el que se infundirán estas células en pacientes infantiles de meduloblastoma en recaída. Estas células ya han mostrado en laboratorio una gran efectividad en la identificación y destrucción de células tumorales cerebrales, por lo que se esperan resultados positivos.

 

  • Por otro lado, en este proyecto se continúa en la mejora de las células Natural Killer para luchar contra el meduloblastoma. Para ello, se está comprobando en laboratorio la seguridad y eficacia de una innovadora terapia basada en la tecnología celular CAR, de cara a sentar las bases para un futuro ensayo clínico para pacientes con meduloblastoma. Se está trabajando con varios tipos de CAR:
    1. CAR con el receptor NKG2D a linfocitos T, al igual que en los proyectos Gabi y el de Sarcomas Infantiles. Permite identificar a la mayoría de células anormales y destruirlas.
    2. CAR con el receptor CD16. Este receptor permite marcar a las células tumorales con un anticuerpo y hacer que las células con el CAR se abalancen sobre ellas.
    3. CAR DUAL NKG2D-CD16. En este caso se añade un novedoso CAR doble a los linfocitos, que identifica a cualquier célula anormal y además atacaría a las células que nosotros marcásemos con anticuerpos.
    4. Exosomas: La mayoría de células, incluídas las CAR-T, liberan una especie de vesiculitas (llamadas exosomas) que en muchas ocasiones comparten las características de la células que las libera. En el caso de las células CAR-T, se ha visto que estas vesiculitas pueden eliminar eficazmente a células tumorales, pero causando efectos secundarios mucho menores. El equipo está trabajando en poner a punto también estas terapias.

Actualmente se está trabajando intensamente en la preparación del ensayo clínico Fase I. Éste se pondrá en marcha tan pronto como se autoricen las instalaciones y el proceso de elaboración de las terapias celulares en el hospital de la Paz, y la Agencia Española del Medicamento autorice el inicio del ensayo.

 

Proyecto Mateo-Cris Contra El Cáncer Para La Leucemia Mielomonocítica Juvenil

La leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) es un tipo de cáncer de la sangre de muy baja prevalencía (1.5 casos por millón de niños de 0-14 años) y que en la mayoría de los casos presenta un pronóstico muy grave, sobre todo en aquellos niños con edad superior a 2 años.

Los tratamientos como la quimioterapia no funcionan bien, y aunque el trasplante de médula suele funcionar bien, las recaídas en estos niños suelen ser frecuentes.

El equipo del Dr. Antonio Pérez ha creado un equipo exclusivo para trabajar en este tipo de tumores, con el objetivo de busca diagnosticar nuevas dianas terapéuticas contra las que desarrollar una terapia CAR-T. Se están estudiando muestras de pacientes con LMMJ (de momento ya se han analizado 4, que tratándose de un tumor tan infrecuente es un número muy importante).

Se está realizando un profundo estudio molecular a estas células para identificar moléculas en su superficie que permitan distinguirlas de otras células sanas. Por el momento el equipo ya ha detectado 19 posibles dianas, en las que habrá que profundizar. La idea consiste en escoger las mejores dianas y diseñar un CAR-T que ataque a las células tumorales con esta diana, es decir, las de la LMMJ.

Una vez diseñado el CAR-T, se probará en modelos animales (que el equipo ya ha puesto a punto) y, si los resultados son los esperados, se preparará un ensayo clínico para pacientes con LMMJ.

 

Proyecto Manuel-Cris Contra El Cáncer Para los Tumores Rabdoides

Los tumores rabdoides son un tipo de tumor muy poco frecuente, que ocurre en niños muy pequeños, generalmente de menos de 2 años. Pueden aparecer en varios sitios, generalmente en los riñones o en el cerebro (aunque puede aparecer en muchos otros sitios), suele crecer de manera rápida y tiende extenderse a otros lugares del cuerpo. El problema es que no contamos con tratamientos especializados en este tipo de tumores, y con las terapias actuales sólo el 20% de los niños con estos tumores sobreviven más de 5 años. Por eso, es indispensable desarrollar proyectos de investigación para tratar adecuadamente a estos niños.


Los tumores se originan cuando células sanas sufren daños en su material genético (ADN), que contiene todas las instrucciones para que la célula funcione correctamente a lo largo de su vida. Cuando este ADN sufre daños, en algunas ocasiones esto puede hacer que la célula se comporte de manera anormal. Esto son lo que llamamos alteraciones genéticas. Además de estas alteraciones en el propio ADN, las células también pueden comportarse anormalmente porque hay errores en los mecanismos que leen este ADN. Estos errores se denominan alteraciones epigenéticas.


Para poder combatir eficazmente a los tumores rabdoides necesitamos saber claramente qué alteraciones genéticas (en el ADN) y epigenéticas (en la manera en la que se lee el ADN) aparecen estos tumores. De esta manera podremos conocer no solamente las causas, sino buscar puntos débiles en estos tumores que podamos atacar mediante fármacos.

 

En el proyecto Manuel se están desarrollando varios enfoques en paralelo:

  1. Se está reuniendo un conjunto de muestras de tumores rabdoides. Esto es fundamental, ya que para poder estudiar cualquier tumor se necesitan muestras de muchos pacientes, para poder ver los puntos en común y comprenderlos con mayor claridad. También se trata de algo complicado y que requiere la colaboración con muchos hospitales, ya que se trata de un tumor muy raro, y se ven muy pocos en cada hospital.

  2. Se analizarán las alteraciones genéticas (en el ADN) y epigenéticas (en la manera en la que se lee el ADN) de estos tumores recopilados, para determinar por qué ocurren y cómo podrían ser tratados.

  3. Realizarán estudios en modelos de laboratorio que simulan la enfermedad, en los que se buscará la mejor manera de atacar los puntos débiles de los tumores rabdoides identificados en el punto  2.

  4. En paralelo se intentará desarrollar una terapia CAR-T contra las células de tumores rabdoides basándonos en los datos ya existentes.

 

Por lo tanto este proyecto realiza todo el camino desde el conocimiento a nivel molecular del tumor hasta las posibles terapias dirigidas especialmente contra los tumores rabdoides.

Avances del Proyecto

Actualmente se están recogiendo muestras de tumores rabdoides para poder iniciar el estudio molecular de estas muestras y empezar el trabajo de laboratorio que permita localizar puntos débiles en las células de estos tumores. Se espera poder empezar pronto con los experimentos en los modelos de laboratorio.

 

En paralelo, los investigadores han empezado a trabajar en una terapia CAR-T diseñada en la propia Unidad CRIS de Terapias Avanzadas que pueda atacar a los tumores rabdoides infantiles. Las terapias CAR-T consisten en tomar células del sistema inmunitario (linfocitos T) del paciente e introducirles mediante ingeniería genética una especie de detectores, de radares. Estos radares buscan una proteína, o molécula, que esté solo en las células tumorales y no en las sanas. Así las células CAR-T encuentran y destruyen al tumor. Existen datos que muestran que se podría desarrollar una terapia CAR-T contra una proteína (B7-H3) que suele aparecer en grandes cantidades en los tumores rabdoides (y otros tumores). Con esto en mente, el equipo ha empezado a trabajar en las fases iniciales de la generación de estas terapias CAR-T contra B7-H3; los primeros pasos consisten en construir el radar/detector molecular que luego introduciremos en los linfocitos. Se trata de un proceso largo, complejo y trabajoso, que afortunadamente parece estar avanzando de manera adecuada.

 

Por lo tanto el equipo de la Unidad avanza con paso firme hacia unas futuras terapias contra los tumores rabdoides.

 

Terapias Celulares en el tratamiento de la COVID-19:

De manera extraordinaria y debido a la gravedad de la situación, la Unidad CRIS ha lanzado un ensayo clínico que adapta las terapias celulares desarrolladas para el cáncer infantil, a pacientes con COVID-19 grave (Más información aquí).