Así se curan casos extremos de cáncer infantil en la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas de La Paz

“Ya no se trata solamente de curar casos que antes no se lograsen curar, se trata de curar mejor”, explica el doctor Antonio director de la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas y jefe de hemato oncología pediátrica de La Paz. Allí, en la octava planta del hospital es donde se enfocan los esfuerzos del equipo multidisciplinar financiado por CRIS realiza líneas de investigación innovadoras para pacientes que no responden a tratamientos convencionales.

Cada año se diagnostican solamente en España más de 1.400 casos de cáncer infantil y aunque hay un 80% de tasa de supervivencia, la estadística es demoledora: cada día muere en nuestro país un niño y el cáncer infantil se sigue considerando una enfermedad rara pese a ser la primera causa de muerte en edad pediátrica tras los accidentes.

El compromiso de CRIS contra el cáncer con la investigación de esta enfermedad es total, por medio de las distintas líneas financiadas en hospitales públicos de España, Francia y Reino Unido y la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario de La Paz, de Madrid, pone el foco en elevar la tasa de supervivencia para esos 2 de cada 10 casos que no lo superan.

La clave para sacar adelante a pacientes que no responden a tratamientos convencionales pasa por un engranaje multidisciplinar de expertos en diversas áreas, con un impacto vital desde el proceso de un complejo proceso diagnóstico, la identificación genética de las posibles dianas terapéuticas, y detectar el determinar la mejor estrategia de tratamiento adecuado y seguimiento del paciente.

“Con la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en cáncer infantil hemos conseguido salvar la vida de niños que, al tener recaídas o no responder a tratamientos actuales, no tenían ninguna otra alternativa posible. Gracias al equipo que financiamos, donde hay genetistas, big data, enfermeras clínicas, biólogos, etc. que colaboran con médicos pediatras del equipo del Dr. Antonio Pérez, consiguen buscar los tratamientos personalizados que no existirían si no estuviera esta estructura de CRIS contra el cáncer”, y añade: “Todo esto es posible gracias a las donaciones de socios y de empresas que no se quedan parados a que el Gobierno se haga cargo y quieren colaborar acelerando la búsqueda de la cura de esta enfermedad, porque el cáncer no espera”, explica Marta Cardona, directora de CRIS.

Así logran curarse los casos más complicados

A lo largo de su historia, la Unidad CRIS ha podido tratar con éxito algunos niños y adolescentes cuyos tumores presentaban características particulares o poco comunes que los volvían resistentes a los diferentes tratamientos.

Para comprender y tratar estos casos tan complicados es imprescindible abordar el problema desde varios enfoques diferentes, tal como explica el Dr. Antonio Pérez “El equipo CRIS consta de tres grandes áreas: una que se encarga del diagnóstico genético, otra que se encarga de todo lo relacionado con la inmunoterapia con el desarrollo de las terapias avanzadas y el tercero que se encarga del diagnóstico de los mecanismos por los cuales el cáncer se hace resistente o refractario a tratamientos convencionales”.

“En estos tres grandes grupos es cuando intervienen todos los esfuerzos que hace la fundación CRIS para tratar de dar soluciones al problema que es el cáncer en los niños. Primero se estudia la complejidad que tiene el caso tratando de identificar genéticamente si queda alguna estrategia por hacer y profundizar desde un perfil genético. Para eso el equipo de Adela Escudero y Beatriz Ruz ha desarrollado unas plataformas específicas para el diagnóstico genético y bioinformático del cáncer infantil hasta tal punto que no solamente identifican esas alteraciones genéticas sino también si tienen predisposición familiar, predisposición genética para que esos pacientes se comporten así. Algo que ha sido muy relevante en los últimos años”, avanza Pérez Martínez

“Gracias al desarrollo de esta plataforma y a la ayuda de CRIS hemos conseguido crear una infraestructura que nos permite diagnosticar y mejorar los tratamientos de pacientes. Lo más importante o lo más complejo es el análisis de los datos qué obtenemos del proceso de secuenciación”, subraya Adela Escudero.

“Los informáticos nos encargamos de traducir los datos que salen del secuenciador para que los genetistas puedan identificar qué mutaciones son las causantes de la patología que se analizan y poder dar un tratamiento específico al paciente”, explica Beatriz Ruz.

“La ventaja de poder dar tratamientos dirigidos a los pacientes es que por una parte van a poder recibir una alternativa terapéutica cuando las terapias convencionales no están funcionando y además van a hacer que esos pacientes tengan mucho menores efectos secundarios que los tratamientos como la quimioterapia o la radioterapia que son los que habitualmente se administran a pacientes oncológicos pediátricos”, profundiza Escudero.

En ese momento en el que se encuentra una diana terapéutica, el equipo de ensayos clínicos financiado por CRIS contra el cáncer contacta con la industria farmacéutica para tratar de conseguir el fármaco.

La importancia de las Terapias Avanzadas

“Por otro lado tenemos el desarrollo de inmunoterapia en la Unidad de Terapias Avanzadas de la Unidad CRIS, que son tratamientos vivos. Hay alteraciones genéticas que no se resuelven o no explican el comportamiento biológico del cáncer y sí lo explica el sistema inmunológico. Es cuando se ponen en marcha los estudios funcionales que hace Cristina Ferreras en el laboratorio que establece qué terapia celular es la que puede ayudar al reconocimiento inmunológico de esa enfermedad: si es una célula NK, si es un CAR-T, si es un LinfocitoT memoria”, explica Pérez Martínez.

Cristina Ferreras explica su labor: “Lo que hacemos es modificar las células de la sangre que matan a las células tumorales de manera que la sacamos y las modificamos para que al volver a ponerlas en el cuerpo de los niños reconozcan los tumores y los eliminen”.

“Esa información -apunta Pérez Martínez- que se genera, se la damos a Isabel Mirones, que es la responsable de producir terapias avanzadas, para la posibilidad de explorar, a ser posible en el contexto de ensayos clínicos que tengamos abiertos o usos compasivos, ese tratamiento que ha funcionado a nivel experimental, tratar de hacerlo a nivel clínico”.

Isabel Mirones, resume la importancia del impacto de su área en el tratamiento: “En esta Unidad lo que hacemos es fabricar tratamientos muy especiales, porque no son medicamentos como los que estamos acostumbrados a recibir o escuchar en los medios, son medicamentos basados en células y en genes y en células modificadas genéticamente a partir de muchas veces las propias células de nuestro paciente pediátrico o adolescente. Y nosotros lo que hacemos es trasladar la fabricación para que pueda ser utilizada en la clínica de todo el desarrollo que han hecho mis compañeros de investigación”.