Introducción:
GOSH Charity es la fundación del Great Ormond Street Hospital, un hospital infantil que combina la atención más personalizada con la investigación más puntera.
Uno de los focos más importantes de la investigación que apoya GOSH tiene que ver, naturalmente, con el cáncer infantil. Para ello tienen apoyan toda una serie de proyectos estratégicos y convocan convocatorias para identificar proyectos innovadores con potencial para cambiar el panorama del cáncer infantil, especialmente en sus formas más agresivas.
Este compromiso con la investigación es el que ha llevado a colaborar a CRIS y GOSH. Esta colaboración se ha materializado en el apoyo a un ensayo clínico dirigido a un tipo de cáncer cerebral infantil con muy mal pronóstico: El glioma difuso de línea media.
Participar en el ensayo de GD2-CART en pacientes pediátricos con Diffuse Midline Glioma, que es incurable y muy agresivo.
El proyecto:
El glioma difuso de línea media es un tipo poco común de cáncer cerebral, que es más común en niños que en adultos. Se origina en la zona intermedia entre el puente del cerebro y el cerebro, de ahí su nombre. En la actualidad, lamentablemente son incurables y tienen un pronóstico desolador; de hecho la mayoría de los niños fallecen a lo largo del primer año del diagnóstico.
En este ensayo clínico, dirigido por la Dra. Karin Straathof, del Great Ormond Street Institute of Child Health de Londres, se utilizará por primera vez la tecnología CAR-T para combatir a estos tumores. Esta tecnología consiste en tomar ciertas células del sistema inmunitario del paciente (los linfocitos T) e introducirles por ingeniería genética una especie de detector molecular que les permite encontrar y destruir a las células tumorales.
En este caso, el detector introducido les permite buscar células con la molécula GD2, que es muy frecuente en las células de este tipo de glioma y apenas aparece en las células sanas. En el ensayo participarán 12 niños, que serán tratados, por tanto, con CAR-T contra GD2.
Gracias a CRIS y GOSH este proyecto, absolutamente pionero, podría abrir las puertas a terapias mucho más efectivas contra un tipo de cáncer que en la actualidad no tienen ninguna otra opción.