Proyecto CRIS de Tumores cerebrales

Investigador Principal: Dr. Álvaro Lassaletta.
Centros: Hospital Universitario Infantil Niño Jesús.

Contexto:

Cada año se diagnostican alrededor de 250 casos de tumores cerebrales infantiles en España. Entre ellos, el meduloblastoma, que suele iniciarse en la región del cerebro denominada cerebelo, es uno de los más frecuentes y, desgraciadamente, uno de los más agresivos. Pese a los avances realizados durante los últimos años, más de un 40% de los niños con meduloblastoma sufren recaídas, que suelen estar asociadas a una baja probabilidad de curación. 

Se han realizado importantes mejoras en el tratamiento de los niños con meduloblastoma en recaída, principalmente mediante regímenes muy específicos de quimioterapia. Sin embargo, es fundamental identificar terapias más específicas y novedosas que permitan tratar de manera efectiva a este grupo de pacientes infantiles.

El equipo al que pertenece el doctor Álvaro Lassaletta lleva 14 años trabajando en un tratamiento de inmunoterapia basada en virus oncolíticos: un tipo de virus que ignoran a las células sanas e infectan y eliminan específicamente a las células tumorales. En el caso de la terapia de este grupo, llamada CELYVIR, los virus son transportados por unas células llamadas mesenquimales, que se inyectan en el paciente y liberan los virus en el tumor. Se ha comprobado su seguridad en varios tipos de tumores infantiles, como el neuroblastoma o los sarcomas. Ahora se quiere comprobar su seguridad y eficacia en tumores cerebrales.

Descripción del Proyecto: 

El proyecto consiste en un ensayo clínico de Fase I en el que participarán pacientes de edades comprendidas entre 0 y 22 años diagnosticados con meduloblastoma en progresión o en recaída.

El objetivo es evaluar la seguridad del tratamiento con estos virus oncolíticos en pacientes pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes. También se busca evaluar el potencial antitumoral de la terapia con este tipo de virus, e identificar qué características presentan los pacientes a los que les funciona mejor. El estudio durará 3 años: 2 años de reclutamiento e inicio de tratamiento y 1 de seguimiento de los pacientes.

Si los resultados son positivos, se conseguirá abrir una nueva línea de tratamiento para estos niños con una enfermedad tan devastadora. A diferencia de otros tratamientos más convencionales, tiene la ventaja de que se trata de un tipo de tratamiento con efectos secundarios muy leves y no daña el tejido cerebral, con lo que las secuelas son mucho menores. Por lo tanto, estamos a las puertas de un tratamiento seguro, dirigido y que puede suponer una enorme mejora en la calidad de vida de estos niños en el futuro.

Últimos Avances: 

Pese a las dificultades derivadas de la pandemia de COVID-19 que ha ralentizado todos los procesos administrativos, el equipo ha conseguido realizar con éxito los trámites necesarios con la Agencia Española del Medicamento y el Comité Ético de Investigación con Medicamentos. Todos estos trámites son imprescindibles para garantizar que los ensayos clínicos, en los que participan personas, cumplen con todos los requisitos de seguridad, información a los pacientes y están bien sostenidos por la evidencia científica. 

Gracias al buen trabajo del equipo y a los ensayos clínicos previos con CELYVIR (que acreditan la seguridad de este tratamiento), las previsiones son que los trámites concluirán en breve y ensayo se iniciará antes de verano de 2021.